凝心聚力，共同謀劃罕見病防治大計
?大會現(xiàn)場
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“路漫漫，今后的路還需要大家有愛同行，一切以患者為中心，是我們永遠的堅持! ”
2019年10月19日，由中國罕見病聯(lián)盟主辦，中國醫(yī)院協(xié)會、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會、北京協(xié)和醫(yī)院、中國研究型醫(yī)院學會聯(lián)合承辦的“2019年中國罕見病大會”在北京舉行。 國家衛(wèi)生健康委員會副主任王賀勝，十三屆全國人大教科文衛(wèi)委員會副主任委員、中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙，國家醫(yī)療保障局副局長李滔，國家藥品監(jiān)督管理局副局長徐景和等領導出席大會并講話，北京協(xié)和醫(yī)院院長、中國罕見病聯(lián)盟理事長趙玉沛院士發(fā)表了書面致辭，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康主持大會開幕式。
中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙表示，今年剛剛修訂的藥品管理法和即將出臺的基本醫(yī)療衛(wèi)生和健康促進法中均對加強罕見病藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和供應保障進行了明確規(guī)定。協(xié)會成員要加強罕見病臨床研究，加快罕見病藥物研發(fā)，加大罕見病經(jīng)費投入，為罕見病患者和家庭注入希望。醫(yī)療行業(yè)工作者要秉持“敬佑生命、救死扶傷、甘于奉獻、大愛無疆”的精神，擔當起歷史賦予的重任，為罕見病防治事業(yè)作出新貢獻。
國家衛(wèi)生健康委員會副主任王賀勝指出，國家衛(wèi)健委積極落實黨中央、國務院決策部署和中央領導同志重要批示精神，高度重視罕見病診療管理，成立國家罕見病診療與保障專家委員會，建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，啟動全國罕見病病例登記工作，公布第一批罕見病目錄，印發(fā)《罕見病診療指南（2019年版）》，構(gòu)建全國新生兒疾病篩查網(wǎng)絡，加強罕見病藥物研發(fā)和科技攻關等一系列措施，促進了我國罕見病防治工作的跨越式發(fā)展。明確國家衛(wèi)健委將堅持預防為主強化早期干預，降低罕見病發(fā)生率；堅持分類施策，解決不同類別罕見病診治問題；堅持穩(wěn)步推進，多部門綜合施策，進一步完善罕見病藥品科研、注冊和產(chǎn)業(yè)政策，構(gòu)建多層次的罕見病社會保障體系，凝聚罕見病社會力量。要求中國罕見病聯(lián)盟要充分發(fā)揮學會組織作用，積極聯(lián)通政府部門、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)和患者組織，助力推進罕見病的科學研究、社會認知、公眾科普、患者互助等工作，特別是要在推動我國罕見病臨床、科研與孤兒藥開發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新上，邁上新臺階，做出新貢獻。
國家醫(yī)療保障局副局長李滔指出，在我國已經(jīng)獲批上市的55種罕見病治療用藥中，目前已有32種被納入國家醫(yī)保藥品目錄，適用于19種罕見病。其中5種是2019年目錄調(diào)整中新增的，并且還有部分罕見病治療用藥已進入談判階段，談判成功的將按程序納入目錄。國家醫(yī)保局將認真貫徹落實黨中央國務院決策部署，健全醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，繼續(xù)將罕見病用藥納入優(yōu)先考慮范圍，及時將符合條件的藥品納入目錄；繼續(xù)開展目錄準入談判和集中帶量采購，發(fā)揮團購優(yōu)勢，爭取進一步降低昂貴罕見病藥品的價格；加強與相關部門的溝通協(xié)調(diào)，在現(xiàn)有基本醫(yī)保制度體系以外，探索進一步提升罕見病保障水平的可行路徑，努力構(gòu)建具有中國特色的罕見病醫(yī)療保障模式。
?國家藥品監(jiān)督管理局副局長 徐景和
國家藥品監(jiān)督管理局副局長徐景和指出，國家藥監(jiān)局認真貫徹落實習近平總書記有關藥品監(jiān)管工作的一系列重要指示批示精神，高度重視罕見病患者的用藥需求，大力支持罕見病藥品研發(fā)創(chuàng)新，優(yōu)先組織罕見病藥品審評審批，優(yōu)先辦理罕見病藥品上市，優(yōu)先審評罕見病藥品豁免申請，配合財政部實施罕見病藥品稅收優(yōu)惠，全力保障罕見病患者的健康權(quán)益。隨著國家藥品審評審批制度改革的持續(xù)深化，藥品監(jiān)管政策法律的不斷完善，將更加有助于推動罕見病用藥的創(chuàng)新研發(fā)上市，提高罕見病藥品用藥的可及性，必將推動中國罕見病防治事業(yè)的快速發(fā)展。
北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記張抒揚做了《中國罕見?。禾魬?zhàn)與展望》主旨報告，她提出為了更好解決患者的問題，了解患者信息，多維度建立罕見病信息網(wǎng)絡尤為重要，并對中國罕見病注冊登記系統(tǒng)、中國罕見病直報系統(tǒng)、罕見病目錄發(fā)布的內(nèi)容和意義，以及開展多學科的MDT診療等進行了詳細的闡述，她希望通過全社會的努力讓罕見病患者實現(xiàn)早發(fā)現(xiàn)、早診斷、可治療、可管理、有藥用、能負擔的目標。
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示中國罕見病聯(lián)盟將堅持以人民為中心的理念積極溝通政府部門，聯(lián)通成員單位，暢通就醫(yī)渠道，貫通保障資源，努力建成一個政府信任、成員認可、患者托付的團體組織，在建設健康中國之路上不忘初心、砥礪前行。
2019年中國罕見病大會設開幕式、主論壇、六個分論壇、三個專題會（閉門會），吸引了來自行政部門和海內(nèi)外科研院所、醫(yī)藥協(xié)/學會、醫(yī)療機構(gòu)、高等院校等機構(gòu)的知名專家學者與罕見病患者等1600余人。大會在“因為有愛、所以同行”公益晚會的歌聲中拉開序幕，北京協(xié)和醫(yī)院教授張抒揚、Orphanet主席安娜、中國工程院院士詹啟敏、中國科學院院士金力作了大會主旨報告，與會代表圍繞“罕見病政策與保障、大數(shù)據(jù)平臺建設及人工智能應用、三級診療與防控體系、藥物創(chuàng)新與研發(fā)、診斷技術(shù)及創(chuàng)新、‘一帶一路’推進罕見病診療的國際協(xié)作”等主題開展研討與交流。大會期間，公布了《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》第一階段報告，發(fā)布了《罕見病藥物衛(wèi)生技術(shù)評估專家共識（2019）》。
與會代表紛紛表示，此次大會以罕見病患者為中心，緊緊圍繞罕見病診療和保障等重點內(nèi)容展開研討，主題鮮明，切合實際，啟迪思維，大有裨益，具有里程碑式意義，必將為推動罕見病防治事業(yè)發(fā)展、推進健康中國建設提供新動能、注入新動力。
注：本文轉(zhuǎn)載自中國罕見病聯(lián)盟。
