世界第一例胚胎干細(xì)胞治療帕金森病臨床試驗(yàn)在中國(guó)啟動(dòng),國(guó)際同行存疑慮
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撰文|葉水送
責(zé)編|李曉明
據(jù)5月31日的Nature News報(bào)道,中國(guó)啟動(dòng)了第一個(gè)使用人體胚胎干細(xì)胞進(jìn)行的臨床試驗(yàn),主要針對(duì)兩種疾?。号两鹕C合征和黃斑變性,同時(shí)這也是世界上第一個(gè)使用胚胎干細(xì)胞來(lái)治療帕金森綜合征的臨床試驗(yàn)。然而國(guó)際同行對(duì)此有不同聲音。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是中國(guó)首批經(jīng)過(guò)備案的干細(xì)胞臨床研究,由軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院輸血研究所和中科院動(dòng)物研究所4月11日在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院率先啟動(dòng)。兩項(xiàng)研究分別為“人胚胎干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病”以及“人胚胎干細(xì)胞來(lái)源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”,均為老年人中多發(fā)和難治的重大疾病。其中帕金森病是世界第二大神經(jīng)退行性疾病,預(yù)計(jì)中國(guó)在2050年將有超過(guò)800萬(wàn)人帕金森患者,而年齡相關(guān)性黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。
Nature News的報(bào)道介紹,研究者首先讓人體胚胎干細(xì)胞分化出來(lái)的未成熟的神經(jīng)元,然后再將這些神經(jīng)元打入到大腦的目標(biāo)位置,進(jìn)行帕金森綜合征治療。另一項(xiàng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)是使用胚胎干細(xì)胞用來(lái)治療導(dǎo)致患者視力下降的黃斑變性。早在2014年,日本理化學(xué)研究所(RIKEN)高橋雅代就曾利用iPS細(xì)胞成功治療過(guò)一位眼睛黃斑變性的患者。
此次中國(guó)科學(xué)家啟動(dòng)的世界上第一個(gè)使用胚胎干細(xì)胞來(lái)治療帕金森綜合征的臨床試驗(yàn)也備受關(guān)注。Nature News的報(bào)道稱,中科院動(dòng)物研究所研究員周琪團(tuán)隊(duì)一項(xiàng)未經(jīng)發(fā)表的研究顯示,一開(kāi)始,15只猴子在經(jīng)過(guò)干細(xì)胞移植后,并未有任何的改善,一年后研究人員發(fā)現(xiàn),大約一半左右的猴子移植的干細(xì)胞變成了多巴胺釋放細(xì)胞,其他的猴子在接下來(lái)的幾年時(shí)間也有一半在運(yùn)動(dòng)方面得到了改善。大腦中的多巴胺釋放下降,是導(dǎo)致帕金森的主要原因。
另外,根據(jù)2016年中央電視臺(tái)的一則視頻報(bào)道顯示,通過(guò)人工誘導(dǎo)使一只猴子的左手模擬人類帕金森患者癥狀,在通過(guò)向其注射中腦多巴胺能神經(jīng)元7個(gè)月后,這只猴子的左手恢復(fù)了運(yùn)動(dòng)能力。研究人員表示,干細(xì)胞治療在安全性上有所保障,有效性還在評(píng)估中。
軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院輸血研究所裴雪濤向Nature News表示,“這將是中國(guó)科研的新方向。”瑞典Lund大學(xué)再生神經(jīng)生物學(xué)家Malin Parmar表示,中國(guó)科研團(tuán)隊(duì)正在快速推動(dòng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn),未來(lái)這一領(lǐng)域會(huì)有很多激動(dòng)人心的事情發(fā)生。
但是,據(jù)Nature News報(bào)道,這項(xiàng)臨床試驗(yàn)同樣遭到國(guó)際同行的質(zhì)疑。來(lái)自加州Scripps 研究所的干細(xì)胞學(xué)者Jeanne Loring也在嘗試?yán)酶杉?xì)胞來(lái)治療帕金森綜合征,他認(rèn)為,神經(jīng)前體細(xì)胞可分化成任何類型的神經(jīng)元,這也會(huì)導(dǎo)致風(fēng)險(xiǎn)增加,“令人頭疼的是,我們并不知道細(xì)胞會(huì)朝哪個(gè)方向分化?!?/p>
來(lái)自紐約紀(jì)念斯隆凱特癌癥研究中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的干細(xì)胞學(xué)者Lorenz Studer同樣對(duì)此表示疑慮,“我對(duì)這一結(jié)果(臨床前試驗(yàn)的結(jié)果)有些好奇和關(guān)注,目前我并沒(méi)有看到任何經(jīng)過(guò)同行評(píng)審的臨床前數(shù)據(jù)支持了這種方法?!敝档靡惶岬氖?,二人均來(lái)自國(guó)際干細(xì)胞治療帕金森聯(lián)盟成員。
參考資料:
Trials of embryonic stem cells to launch in China. https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068?from=timeline&isappinstalled=0
國(guó)家首批備案的胚胎干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目啟動(dòng):http://fcc.zzu.edu.cn/newsss/vmsgisapi.dll/onemsg?msgid=1704131509161081106
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