重磅醫(yī)藥政策來臨，行業(yè)人士怎么評論
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導(dǎo)語
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》），全篇6大部分，共36條。10月10日，CFDA局長畢井泉表示，“深化審評審批制度改革，鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的大幕已經(jīng)開啟”。
此前一天，CFDA舉行新聞發(fā)布會，對《意見》進行了解讀，介紹藥品醫(yī)療器械審評審批改革鼓勵創(chuàng)新工作有關(guān)情況并回答記者提問。
醫(yī)藥行業(yè)這一超級重磅政策的發(fā)布，引起了業(yè)內(nèi)的沸騰，令人倍感鼓舞：研發(fā)創(chuàng)新的春天真的到來了。來自醫(yī)藥企業(yè)、CRO、臨床等領(lǐng)域的大咖們在線上展開了熱烈探討，現(xiàn)整理成文，供讀者參考。
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張丹 博士
方恩醫(yī)藥發(fā)展有限公司董事長、國家“千人計劃”專家聯(lián)誼會秘書長
國務(wù)院剛剛發(fā)布的《意見》，其意義非常重大，將國家最近兩年所有的所思所想，從各個角度予以了全面總結(jié)，這必將大大促進我國藥物研發(fā)，特別是創(chuàng)新藥以及孤兒藥的研發(fā)工作。這份新的文件特別對臨床實驗方面進行了多方面的闡述，比如取消GCP（藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范）臨床機構(gòu)的預(yù)認證，鼓勵、建立區(qū)域性倫理，以及接受國際多中心臨床實驗數(shù)據(jù)——這一點非常重要，無論是國內(nèi)企業(yè)還是國外企業(yè)，國際多中心的臨床數(shù)據(jù)，都可以有條件的拿回中國來作為申請產(chǎn)品上市的部分支持性數(shù)據(jù)。當(dāng)然，如果是第一次申報某個分子的話，要做一個對照性研究證明中國人和外國人的基因差異沒有這方面的影響，這也是ICH一般的要求。
該文件里提出了一條，就是向藥監(jiān)局申請上臨床批文即IND（臨床研究申請）的時候，首先要經(jīng)過倫理機構(gòu)的同意。是不是可以呼吁一下，這一條將來能夠做調(diào)整，最好是倫理和藥審中心的審評同步進行。原因是，我國真正能做創(chuàng)新藥的GCP機構(gòu)還不多，因此造成了一般的倫理機構(gòu)都沒有經(jīng)驗審評創(chuàng)新藥。另外，倫理機構(gòu)即使有經(jīng)驗，他的整體人員實力也沒有藥審中心強。再加上目前我國還沒有區(qū)域倫理，我們也不可能通過社會力量，在極短時間內(nèi)做成一個高精尖的與國際接軌的倫理機構(gòu)。等于是藥審中心先把審查的第一步責(zé)任給了倫理機構(gòu)了，而相對來講能夠開展工作的倫理機構(gòu)又非常有限，能夠加強倫理的這個路徑，目前又比較遙遠，所以就會造成我們在申請創(chuàng)新藥這個路徑上多了一道檻，希望這方面將來能夠改變。也就是，倫理和藥審中心的審評應(yīng)同步進行——ICH國家一般也是這么做的。
楊大俊 博士
美國華人生物醫(yī)藥科技協(xié)會（CBA）前會長
國家“千人計劃”專家、江蘇亞盛醫(yī)藥董事長
新政策對于倫理委員會提出了很高的要求和挑戰(zhàn)，雖然從某種意義上看讓倫理委員會同時審核新藥進行臨床試驗的IND有一定的先進性，但是現(xiàn)階段中國的倫理委員會整體來說無論是數(shù)量還是質(zhì)量都非常有限，可能會造成新的瓶頸以及安全風(fēng)險。未來需要整個行業(yè)的利益相關(guān)方，包括藥監(jiān)局、衛(wèi)計委、醫(yī)院和臨床試驗機構(gòu)、新藥研發(fā)企業(yè)和申辦方以及患者，律師等，一起充分討論，逐步建立并不斷優(yōu)化我們的倫理審核體系，特別是倫理委員會的科學(xué)性和專業(yè)能力，組織管理包括區(qū)域性的、中心的以及第三方專業(yè)服務(wù)倫理委員會，這樣才能夠讓倫理委員會在保證病人的安全和利益的同時，提高效率，促進創(chuàng)新藥的臨床開發(fā)和國際接軌。
同時考慮借鑒歐美特別是澳大利亞在這方面的經(jīng)驗，在系統(tǒng)上建立全國的標(biāo)準(zhǔn)，比如相關(guān)的程序和質(zhì)量控制以及合同的文件模板等等，但在執(zhí)行層面上可以是多方位的，公開透明和市場化運作，既有大型綜合醫(yī)院的專業(yè)倫理委員會，也有區(qū)域性的，中心性的，第三方提供服務(wù)的，甚至是基于某個疾病的專業(yè)倫理委員會，這樣的話就可以按照倫理委員會的要求做到科學(xué)化，標(biāo)準(zhǔn)化和國際化的倫理審核。
崔一民 教授
北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗中心主任
臨床試驗的主戰(zhàn)場在醫(yī)院，在新醫(yī)改的形勢下，大型三甲醫(yī)院的主任醫(yī)師工作量呈明顯下降趨勢，可是他們?yōu)槭裁床粡氖屡R床試驗工作呢？這里有很多非常重要的因素值得我們深思，激勵機制、輔助機制、創(chuàng)新意識，有或許沒有? 真正能激發(fā)他們的是一種綜合意識，既要讓他們明白臨床試驗的重要性，又要讓他們體會從事臨床試驗的光榮性，更要給他們以全方位的支持。文件中還沒有提及核心的因素，如何讓臨床專家在職稱教師晉升之外考慮臨床試驗，形成“我要做”的局面，這是目前我們面臨的挑戰(zhàn)。個人認為抓住少數(shù)，影響多數(shù)，從點到面，由上而下，在短期內(nèi)逐漸形成重視臨床研究的局面，逐漸讓臨床醫(yī)院的管理者和醫(yī)務(wù)人員認識到臨床研究，可以改變現(xiàn)在臨床的生態(tài)環(huán)境至關(guān)重要。
張自然 博士
中國化學(xué)制藥工業(yè)協(xié)會副會長兼政策法規(guī)專委會主任
此次《意見》的發(fā)布，意義非凡。
第一，“對臨床試驗研究者在職務(wù)提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁”：切實解決臨床試驗機構(gòu)和人員的積極性問題，掃除制約新藥研發(fā)的一大瓶頸。
第二，“及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍”：支持新藥快速進入市場銷售，讓研發(fā)者盡快回收成本，鼓勵新藥研發(fā)。
第三，“嚴格控制口服制劑改注射制劑，肌肉注射制劑改靜脈注射制劑”：以往在以藥養(yǎng)醫(yī)和營銷潛規(guī)則驅(qū)使下，將口服制劑改為注射劑以求銷量迅速上升的情況大量發(fā)生，在審批限制、取消以藥養(yǎng)醫(yī)、醫(yī)藥代表不帶銷售任務(wù)、杜絕醫(yī)生回扣等多重政策作用下，這種不必要改注射劑的狀態(tài)將徹底扭轉(zhuǎn)。
第四，“經(jīng)典名方類中藥，按照簡化標(biāo)準(zhǔn)審評審批”：跳出中藥西審的誤區(qū)，遵循中醫(yī)藥特點和規(guī)律，已經(jīng)在中醫(yī)藥局通過的首批100首“古代經(jīng)典名方”目錄即將公布，這些名方申報中藥復(fù)方制劑免臨床試驗，可大幅縮短產(chǎn)品上市時間。
第五，“推動上市許可持有人制度全面實施”：一切圍繞產(chǎn)品展開，產(chǎn)品比藥廠重要，動輒就建藥廠的時代一去不復(fù)返了。
鄭維義 博士
江蘇諾佰奧生物醫(yī)藥股份有限公司董事長、“千人計劃”專家
這次《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中首次提出了支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。提出了國家衛(wèi)生計生委或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市。這對于罕見病治療用藥和醫(yī)療器械的研發(fā)提供了政策的保障。這對于中國罕見病患者是個福音，特別對仍然處在幾乎無人問津的罕見病治療用藥的研發(fā)是個利好。但我們?nèi)匀黄诖桨l(fā)布的國家罕見病目錄，到底有多少罕見病會進入目錄，哪些沒有進入目錄。另外這次提出了完善和落實藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度。對創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品、兒童專用藥、創(chuàng)新治療用生物制品以及挑戰(zhàn)專利成功藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護期。
總之，這次意見的出臺前，充分聽取了各方的意見，對罕見病治療藥品的研發(fā)提供了政策的保障，極大的激發(fā)了罕見病治療藥品的投入，期待在不久的將來，中國自己研發(fā)的罕見病治療藥品能夠批準(zhǔn)上市。
陳力 博士
華領(lǐng)醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司總經(jīng)理、創(chuàng)始人
華領(lǐng)醫(yī)藥是新政的受益者，上市許可人制度、倫理委員會制度和國際臨床數(shù)據(jù)用于中國申報，以及專利期補償和臨床數(shù)據(jù)保護，都對華領(lǐng)醫(yī)藥的全球首創(chuàng)新藥的開發(fā)和市場準(zhǔn)入提供了政策保障。
謝雨禮 博士
偶領(lǐng)生物總經(jīng)理
這次中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳印發(fā)的意見，實際上是對之前國家局發(fā)布的征求意見稿的總結(jié)和定稿。沒有太多的新東西，有些細節(jié)模糊化了。比如征求意見稿中60天默示，無否定意見，臨床試驗可以進行。正式稿中沒有給出具體時間。改革的大方向沒有變，加快審批審評，提高藥品質(zhì)量，鼓勵創(chuàng)新，改善老百姓藥品的可及性。改革臨床試驗管理，仿制藥和注射劑的一致性評價，專利鏈接和補償制度，罕見病和上市人許可制度等熱點問題都有提及。必然是今后生物醫(yī)藥發(fā)展的一份綱領(lǐng)性文件。希望盡快法制化和落地執(zhí)行。
李戰(zhàn) 博士
南京濟群醫(yī)藥科技股份有限公司董事長
忽如一夜春風(fēng)來，千樹萬樹梨花開，這次在十九大前以兩辦名義高規(guī)格推出“36條意見”，是個大禮包！《意見》的發(fā)布，讓我們看到國家改革的力度和決心，研發(fā)創(chuàng)新的春天真的到來了！
這“36條”基本上是國外長期實踐證明過的良策：MAH制度、專利鏈接制度及補償制度、DMF制度、數(shù)據(jù)保護措施等，以及對應(yīng)美國的《橙皮書》的“上市藥品目錄”，對應(yīng)DMF制度的原、輔料關(guān)聯(lián)審評，均為有識之士呼吁多年的善政，這是一整套組合拳，將大大促進和保護創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)者的研發(fā)熱情！
但是還有不少問題須解決：1、相關(guān)法規(guī)還需盡快修訂，《注冊管理辦法》以及相應(yīng)的各類操作指南等配套措施等的修改還須跟上和落實；2、MAH試點應(yīng)盡快擴展到全國全面實行，擴展到不僅藥品、器械等領(lǐng)域也可實現(xiàn)；3、有些改革需要更徹底：例如關(guān)聯(lián)審評作為DMF的過渡政策，畢竟不如DMF系統(tǒng)完善和及時，缺乏完整數(shù)據(jù)庫動態(tài)管理和變更管理的一整套信息處理系統(tǒng)；4、為鼓勵創(chuàng)新，相關(guān)部委聯(lián)動配合措施需出臺，如創(chuàng)新藥的醫(yī)保支持、通過一致性評價產(chǎn)品的價格保護等；5、一些限速環(huán)節(jié)如“遺傳辦”審評制度應(yīng)改革。
龔兆龍 博士
思路迪醫(yī)藥科技公司CEO（前FDA審評員）
《意見》提到鼓勵國內(nèi)企業(yè)參與國際競爭，明確國外臨床數(shù)據(jù)可以用于支持國內(nèi)上市對開展全球創(chuàng)新藥開發(fā)的國內(nèi)企業(yè)是一個重大利好消息。國內(nèi)企業(yè)也可以針對有臨床價值的新藥開展全球布局，融入國際。
