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天無絕人之路:亨廷頓癥藥物研發(fā)獲重大突破 | 前沿
“這是人類第一次使用藥物降低了神經(jīng)系統(tǒng)中有毒的致病蛋白質(zhì)水平,該藥物安全且有良好的耐受性?,F(xiàn)在的關(guān)鍵是迅速采取更大的試驗(yàn)規(guī)模來檢驗(yàn)藥物是否能減緩疾病的進(jìn)展。”
知識(shí)分子 · 2017/12/13 亨廷頓癥 IONIS-HTTRx -
復(fù)旦大學(xué)最新研究揭示:舞蹈癥致病蛋白毒性可能從哪里來?
導(dǎo)致亨廷頓癥的突變蛋白能抵制選擇性自噬作用,為治療提供了新思路。