中國細(xì)胞治療出新規(guī)引國際質(zhì)疑：“若無審批，何來安全”
圖片來自Yuhan Xu/NPR
撰文 | 何東明
責(zé)編 | 葉水送
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科學(xué)必須嚴(yán)謹(jǐn)，生物科技更因緊密相連著“人命關(guān)天”重要問題，在臨床試驗(yàn)安全性與有效性上一直需保持高度的嚴(yán)格與謹(jǐn)慎。
5月2日，《自然》關(guān)注到了中國細(xì)胞治療的新動(dòng)態(tài)，中國監(jiān)管部門將允許國內(nèi)上千家三甲醫(yī)院只要符合條件，無需經(jīng)衛(wèi)健委對藥物的常規(guī)審批程序通過，便可售賣其部分細(xì)胞療法，以此來治療癌癥等疾病。
《自然》的相關(guān)報(bào)道，圖片截自Nature
今年3月國家衛(wèi)健委出臺(tái)了一個(gè)醫(yī)療方面的征求意見稿（《關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》），引發(fā)學(xué)術(shù)界與公眾廣泛的關(guān)注。
有科學(xué)家認(rèn)為此舉能夠讓那些身患絕陣的患者獲益，使其能早日用上該療法。北京醫(yī)院生物治療中心主任、腫瘤免疫學(xué)家馬潔教授表示，那將促進(jìn)細(xì)胞療法的創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化而最終惠及患者。但也有人批評到，監(jiān)管部門如何能保證這些療法在醫(yī)院售賣給患者前是安全且有效的。
按新規(guī)定，一旦醫(yī)院屬于被選三甲醫(yī)院之列，他們就只需通過自身的審查委員會(huì)來審核，只要認(rèn)為其療法的安全性與有效性通過，上報(bào)轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案材料至國家衛(wèi)健委，經(jīng)衛(wèi)健委組織體細(xì)胞治療專家委員會(huì)進(jìn)行評估通過其備案后，就能開始售賣。顯然一個(gè)問題是，與藥物的常規(guī)審批程序相比，某個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床試驗(yàn)的小樣本，如何保證其安全性與有效性？
2016年5月，因“魏則西事件”細(xì)胞治療被叫停，此舉“一刀切”的做法，引起業(yè)內(nèi)不滿，招致諸多批評。事實(shí)上，魏則西接受的療法——DC-CIK療法，只是眾多細(xì)胞治療中的其中一種。此次衛(wèi)健委出臺(tái)的細(xì)胞治療《征求意見稿》，同樣引起廣泛熱議?？v觀其他國家，細(xì)胞療法都需經(jīng)過嚴(yán)謹(jǐn)、耗資巨大且長時(shí)間的臨床試驗(yàn)，以此來驗(yàn)證其安全性與有效性。
美國臨床試驗(yàn)暴露出嚴(yán)重安全性問題，促使顯著放緩臨床應(yīng)用，圖片截自nature
針對中國出臺(tái)的細(xì)胞治療征求意見稿，日本理化研究所細(xì)胞治療政策學(xué)者Douglas Sipp指出，三甲醫(yī)院所具有的資金與設(shè)施，醫(yī)務(wù)人員條件，并不能充當(dāng)檢驗(yàn)療法有效性的嚴(yán)謹(jǐn)精細(xì)的研究。
此前，因臨床試驗(yàn)時(shí)數(shù)位患者死亡暴露出的嚴(yán)重安全性問題，美國監(jiān)管部門變得更謹(jǐn)慎，并顯著放緩了細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用步伐，至今美國只批準(zhǔn)了3個(gè)療法上市，而中國至今未批準(zhǔn)一個(gè)細(xì)胞療法上市。
雖然澳大利亞允許在患者有絕癥等特殊情況下，使用未經(jīng)國家審核的細(xì)胞療法，但那都是極個(gè)別且免費(fèi)的。
若按新規(guī)定，數(shù)個(gè)月之后，中國這些被選入名單的三甲醫(yī)院，將有權(quán)為成千上萬腫瘤患者提供付費(fèi)的、無需經(jīng)衛(wèi)健委對藥物的常規(guī)審批程序通過的細(xì)胞療法，這對患者是福還是禍，還有待考察。
參考資料
Chinese hospitals set to sell experimental cell therapies https://www.nature.com/articles/d41586-019-01161-2
Safety concerns blight promising cancer therapy : Nature News & Comment https://www.nature.com/news/safety-concerns-blight-promising-cancer-therapy-1.20763
征求意見稿指出“……醫(yī)療機(jī)構(gòu)所開展的體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目結(jié)束后，在取得安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，可以進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案，在該醫(yī)療機(jī)構(gòu)將體細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目轉(zhuǎn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用……”?？陀^的講，對于那些絕癥患者，這是有益的，與其等死，不妨懷抱希望試一下如何，使用決定權(quán)在患者哪里，試問我等旁觀者有何權(quán)利阻止患者生存之權(quán)利？另外，也聯(lián)系本文作者好好看看中文版征求意見稿，不要盲目翻譯國外文章，這里翻譯有錯(cuò)誤和有誤導(dǎo)。
患者不應(yīng)該成為衛(wèi)姥爺手下的“小白鼠”。衛(wèi)姥爺一意孤行要在現(xiàn)行法律之外開一片體細(xì)胞療法自留地，難免將帶來人道主義災(zāi)難，并阻礙人類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)步。
不試，死；試，亦死，然尚有曙光…管他的安全不安全，先試了再說…
這跟中藥不需要臨床實(shí)驗(yàn)是否異曲同工？