中國(guó)罕見病政策新進(jìn)展，激勵(lì)藥廠加大力度開發(fā)孤兒藥
撰文 | Kuo Jiao , Weicheng Wu（Fosun Pharma USA, Inc.）
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自1983年美國(guó)國(guó)會(huì)通過“孤兒藥法案”以來(lái)，其他的許多國(guó)家也在隨后幾年效仿制定了自己的孤兒藥法律或法規(guī)。在中國(guó)，雖然自2007年以來(lái)，各機(jī)構(gòu)對(duì)這個(gè)問題有一些零星的指導(dǎo)方針和意見，但對(duì)罕見病的官方定義或罕見病藥品的明確監(jiān)管途徑直到最近才出現(xiàn)。
2016年，罕見病治療和支持專家委員會(huì)在國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)（NHC，然后NHFPC）旗下成立，由不同領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)專家以及衛(wèi)生健康保險(xiǎn)和衛(wèi)生健康政策專家組成。從一開始，中國(guó)政府就認(rèn)為，罕見病監(jiān)管途徑的缺失不僅是一個(gè)醫(yī)療問題，也是國(guó)家健康保險(xiǎn)的一個(gè)經(jīng)濟(jì)問題。
2017年，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（CNDA）提出“新型罕見病藥品”的十年獨(dú)占權(quán)（與美國(guó)的505b新藥申請(qǐng)相媲美）和“改良型新型罕見病藥品”的三年獨(dú)占權(quán)。如果實(shí)施，這些措施將對(duì)于藥物開發(fā)具有重要意義，它們?yōu)閷彶楹蜖I(yíng)銷激勵(lì)提供了具體細(xì)節(jié)。
新罕見病目錄
2018年5月22日，新的NHC與CNDA和其他三家機(jī)構(gòu)聯(lián)合公布了第一版罕見病目錄。該目錄包括121種疾病，涵蓋了各種遺傳疾?。蝗欢?，許多在美國(guó)屬于罕見病的癌癥并不在目錄中。
相比之下，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）目前有超過4500個(gè)已批準(zhǔn)的罕見藥資格，但CNDA目錄上的一些疾病并不在FDA數(shù)據(jù)庫(kù)中（圖1）。該目錄顯示，中國(guó)不僅對(duì)引進(jìn)現(xiàn)有治療感興趣，而且還準(zhǔn)備在未來(lái)的某些領(lǐng)域中引領(lǐng)罕見藥開發(fā)。
圖1.目前美國(guó)FDA孤兒藥地位
罕見病目錄的申請(qǐng)與修訂
2018年5月28日，一份不太認(rèn)可但很有實(shí)質(zhì)意義的文件，發(fā)布了罕見病目錄方案的制定程序，解釋了罕見病選擇的機(jī)制，并概述了未來(lái)將更多疾病添加到目錄中的途徑。根據(jù)該方案，罕見病目錄的調(diào)整權(quán)限由NHC負(fù)責(zé)。該方案列出了罕見病名稱的以下四個(gè)標(biāo)準(zhǔn)：
1.該疾病在中國(guó)及其他國(guó)家的患病率或發(fā)病率較低。
2.該疾病對(duì)患者及其家庭有重大影響。
3.有明確的診斷方法。
4.這種疾病可治療，干預(yù)可行，經(jīng)濟(jì)上可行。另外，目前還未有可用的治療方法，但該疾病正在由政府資助的研究計(jì)劃中進(jìn)行研究。
重要的是要注意，目前仍然缺乏“低流行率或發(fā)病率”的量化標(biāo)準(zhǔn)。最后的標(biāo)準(zhǔn)可能會(huì)對(duì)一種罕見病藥品的潛在開發(fā)施加一些經(jīng)濟(jì)限制。
這份文件中的一個(gè)重要警告是，它限制了向該目錄中添加一種新疾病的申請(qǐng)者。它指出，中國(guó)政府認(rèn)可的國(guó)家和省級(jí)政府機(jī)構(gòu)，國(guó)家專業(yè)學(xué)會(huì)或其他非政府組織（NGO）可提出修改該目錄的申請(qǐng)。然而，公司和個(gè)人并不被明確允許這樣做。
此外，目錄“通常每?jī)赡旮乱淮巍！边@意味著，新的適應(yīng)癥將每?jī)赡昊蚋L(zhǎng)時(shí)間增加一次。這種方法不同于美國(guó)和歐盟，其罕見病名稱是在個(gè)體基礎(chǔ)上授予的。因此，建議申辦方應(yīng)及早開始與NGO或?qū)I(yè)學(xué)會(huì)進(jìn)行討論和合作，以確保適應(yīng)癥在更新時(shí)已添加到目錄中。
注：本文來(lái)自DIA，經(jīng)授權(quán)轉(zhuǎn)發(fā)。
