創(chuàng)新藥才是“救命藥”的源頭 | 視頻
?7月29日下午，在《知識分子》主辦的“知識論壇”上，亞盛醫(yī)藥共同創(chuàng)始人、董事長楊大俊指出，創(chuàng)新藥需要良好的生態(tài)系統(tǒng)。
編者按：
中國的“救命藥”為什么貴？亞盛醫(yī)藥共同創(chuàng)始人、董事長楊大俊認(rèn)博士認(rèn)為，一是創(chuàng)新藥才是“救命藥”的源頭，創(chuàng)新藥就是解決尚未滿足的、無藥可醫(yī)的臨床需求，須大力發(fā)展；二是仿制藥能夠解決一部分問題，但必須在專利藥過期后才能進(jìn)行仿制，有較高的時間成本。新藥研發(fā)是一個系統(tǒng)工程，需要政府、企業(yè)和資本的共同支持。注冊申報流程長，整體的研發(fā)投入少，醫(yī)保的投入不足，是創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的三個主要難點。
講者 | 楊大俊
整理 | 楊 梟
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今天的主題圍繞一個很熱的電影《我不是藥神》，首先來講講這個電影。我看了這部電影，也組織了我們公司所有員工看了這場電影。我認(rèn)為這部電影的英文名字比中文名字起的好，Dying to Survive，講了癌癥邊緣生存的人們掙扎的生活。
電影講了兩個最基本的事實：一是從病人的角度，講了中國癌癥病人現(xiàn)實的悲慘現(xiàn)狀；二是從制藥企業(yè)角度，制藥企業(yè)在這里面變成了反面角色，從電影角度來看他講了一部分的現(xiàn)實情況，但它是扭曲的。事實上如果沒有藥企研發(fā)出來的新藥，病人將無法得到救治。
今天我從新藥研發(fā)人員的角度來講講做藥的難處和它的意義。
新藥研發(fā)是一個系統(tǒng)工程，不只是一個簡單的產(chǎn)品。一個新藥研發(fā)成功平均要超過10年，投資超過10億美元。早期階段，在大學(xué)研究所里的研究平均需要20~25年，主要研究藥的機理。如果說近十年有新藥，那是因為過去30年、40年做了大量的研發(fā)工作。然后進(jìn)入開發(fā)階段，合成化合物篩選優(yōu)化，才能做到臨床一期。臨床一期是測試它的安全性以及PK（藥物代謝動力學(xué)）、PD（藥物效應(yīng)動力學(xué)）。安全是第一，藥不安全沒法往下走。然后才是二期、三期。這個過程平均5~10年，最后才到產(chǎn)品，藥監(jiān)監(jiān)管部門批準(zhǔn)上市?？傊@是一個高風(fēng)險高投入的過程。
與仿制藥不同，做新藥最關(guān)鍵的是專利。從產(chǎn)業(yè)鏈最早的原料，到生產(chǎn)、臨床前、臨床開發(fā)，到金字塔的塔尖都是專利藥。只有專利藥才能有全球的保護(hù)，才有生產(chǎn)、銷售的權(quán)利。
在過去幾十年來說，中國大部分制藥企業(yè)做的是仿制藥。中國在全球做專利藥或創(chuàng)新藥是很少的。這就是為什么國外公司的藥可以達(dá)到百億的銷售額，因為它的市場占全球大多數(shù)。
中國癌癥現(xiàn)在面臨兩個基本問題。
1. 中國癌癥發(fā)病率特別高。中國的十大癌癥里，像肺癌、胃癌、肝癌、食管癌，中國發(fā)病率約占全球的半數(shù)左右。特別是肝癌，發(fā)病率接近全球的60%。
2. 中國癌癥患者死亡率特別高：患者五年生存率很低，只有美國的一半。
為什么會這樣？這就是藥物的可及性問題。國外已經(jīng)研發(fā)出來的藥，平均需要5~7年后才能進(jìn)入中國。即使批準(zhǔn)上市，包括格列衛(wèi)，中國大部分的患者仍用不起這些藥。
在這里向分享一個老話題——醫(yī)生與患者的關(guān)系。當(dāng)醫(yī)生在患者需求時，他可能是上帝，可能是天使；但一旦把病治好了要收費時，醫(yī)生變成了一個人，甚至是魔鬼。
這也是醫(yī)藥企業(yè)所面臨的困境。醫(yī)藥企業(yè)花費十年時間來研制新藥，它不應(yīng)該再承擔(dān)支付體系所帶來的問題。醫(yī)藥企業(yè)與患者關(guān)系應(yīng)該是一個整體的生態(tài)系統(tǒng)，需要社會共同解決這些問題，政府和公眾應(yīng)該予以支持。
一個創(chuàng)新藥的生態(tài)系統(tǒng)，需要政策、能力、投資三個方面。能力建設(shè)由企業(yè)決定，以病人的需求、市場的需求為主導(dǎo)。創(chuàng)新不是為了“創(chuàng)新”這個名字，而是要解決市場的需求。在這個過程中，需要政府政策環(huán)節(jié)的支持，包括知識產(chǎn)權(quán)、注冊法規(guī)、監(jiān)管、市場準(zhǔn)入，以及政府的投入、資本的投入。
從企業(yè)來講，要做出安全有效的好藥是非常不容易的。臨床最后的標(biāo)準(zhǔn)很簡單，第一安全，第二有效。這里風(fēng)險是非常大的，有幾個瓶頸。
瓶頸1：在2015年前，最困難的是注冊申報的過程。
過去我們做完藥理研發(fā)去審批，平均要等兩年；再做完臨床，又要等兩年。這就浪費了寶貴的研發(fā)時間，和我們病人的寶貴時間。2015年之后，政府開始改變了審批流程和相關(guān)政策，自主藥研發(fā)審批進(jìn)入了加速期。尤其是臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市、拓展性臨床試驗等政策非常有實際意義。
瓶頸2：我們每年在研發(fā)上的投入較低。
美國企業(yè)在2016年的新藥研發(fā)投入達(dá)到了1500億美元，未來會達(dá)到2000億美元以上。每一家排名前十名、二十名制藥企業(yè)公司每年平均投入70億美元，這是中國沒法比的。同時美國政府投入和各種社會基金解決另外一半問題，每年對生物醫(yī)藥的投資達(dá)到2000-3000億美元。
全球暢銷創(chuàng)新藥100強美國占44家，而中國在100強中還沒有席位。這和我們的投入是有關(guān)系的，因為投入少，專利保護(hù)也少，專利藥也就少了。
瓶頸3：中國醫(yī)保投入較少。
過去抗腫瘤靶向藥只有2個納入醫(yī)保，去年有17個被納入。即使這樣整個中國一年市場上用抗腫瘤藥是138個，整體費用是1300億人民幣，就可以知道咱們在整個腫瘤醫(yī)保投入是多么少。
進(jìn)入醫(yī)保之后“以價換量”大家可以看到很大的改變。以乳腺癌藥赫賽丁為例，進(jìn)入了醫(yī)保后降低了70%的價格?，F(xiàn)在這個藥的情況就是供不應(yīng)求。
最后講一點。中國1300億人民幣能做什么？建港珠澳大橋超過1300億，建高鐵、造磁懸浮超過4000億，南水北調(diào)工程超過5000億。這說明了什么？整體來講，投入太少，產(chǎn)品進(jìn)入市場后投入更少。這是造成整個做創(chuàng)新藥的困境，以及病人困境的重要原因。
嘉賓簡介：楊大俊，亞盛醫(yī)藥共同創(chuàng)始人、董事長，中組部“千人計劃”國家特聘專家，腫瘤遺傳學(xué)博士。
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