快訊 | 癌癥患者的福音亦或負(fù)擔(dān)？美國(guó)批準(zhǔn)新型細(xì)胞療法，定價(jià)47萬(wàn)美元
?全球首個(gè)CAR-T療法獲得FDA的正式批準(zhǔn)，圖片截自fda.gov
引言：
醫(yī)療不免有費(fèi)用，而有時(shí)醫(yī)療與費(fèi)用是巨大的矛盾。今天，美國(guó)批準(zhǔn)的癌癥療法就是一個(gè)例子。癌癥患者及其家庭當(dāng)然希望有治療方法，但費(fèi)用太高令人望而驚嘆。對(duì)于經(jīng)濟(jì)富裕的家庭是福音，對(duì)于經(jīng)濟(jì)勉強(qiáng)可以承擔(dān)的家庭是負(fù)擔(dān)，對(duì)于經(jīng)濟(jì)條件不佳的家庭是望塵莫及。請(qǐng)生產(chǎn)廠家降價(jià)就可以解決問(wèn)題嗎？它們會(huì)說(shuō)：你們不付費(fèi)，我們就無(wú)法承擔(dān)研發(fā)的費(fèi)用。我們不是慈善機(jī)構(gòu)。
撰文 | 葉水送
責(zé)編 | 徐 可
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8月30日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）做出一個(gè)歷史性的決定，批準(zhǔn)了諾華的CAR-T療法，商品名為Kymriah。這是全球首個(gè)CAR-T療法的獲批，同時(shí)也是美國(guó)的第一個(gè)基因治療被批準(zhǔn)，其適應(yīng)癥為25歲以下急性淋巴白血病患者（ALL）。
事實(shí)上，早在一個(gè)月前（7月13日），諾華研發(fā)的針對(duì)帶有CD19抗原白血病細(xì)胞的CAR-T療法在腫瘤藥物咨詢委員會(huì)上全票通過(guò)（10：0），為獲得FDA批準(zhǔn)掃清了最后一道障礙。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，2012年全球白血病患者高達(dá)35.2萬(wàn)人，我國(guó)是白血病高發(fā)國(guó)家，每10萬(wàn)人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童，兒童白血病約占全部?jī)和[瘤病例的1/3左右。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院副主任醫(yī)師陳曉娟此前對(duì)《知識(shí)分子》介紹，急性白血病是兒童時(shí)期最常見的惡性腫瘤之一，主要包括急性淋巴細(xì)胞白血病和急性髓系白血病兩大類，其中又以急性淋巴細(xì)胞白血病為主。
12歲的美國(guó)女孩Emily Whitehead曾是一名兒童白血病患者，五年前通過(guò)使用CAR-T細(xì)胞試驗(yàn)治療，至今健康地生活著。她不僅是CAR-T細(xì)胞治療的受益者，也成為這一技術(shù)的推廣者。
?在難治性的ALL患者中，Kymriah有效性達(dá)到83%，圖片截自novartis.com
Kymriah的安全性和有效性如何? 一個(gè)多中心的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的顯示，在63名由兒童和年輕人組成的復(fù)發(fā)或頑固性ALL患者中，治療后3個(gè)月的總緩解率為83%。不過(guò)，它也可能帶來(lái)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。
?CAR-T治療的流程圖，lls.org
所謂的CAR-T治療，全名為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先從患者體內(nèi)收集T細(xì)胞，然后在體外進(jìn)行修飾，再將其打入到患者體內(nèi)，從而精準(zhǔn)靶向或殺傷癌細(xì)胞。諾華的Kymriah免疫療法也不例外，它是一個(gè)針對(duì)不同患者的定制治療方法。
?賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、CAR-T技術(shù)發(fā)明人Carl June慶祝這一好消息。圖片來(lái)自網(wǎng)絡(luò)
對(duì)此，美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb表示，“我們正在跨入一個(gè)新的醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域，這就是讓患者自身的細(xì)胞經(jīng)過(guò)修飾，從而能夠殺傷腫瘤細(xì)胞?；蚝图?xì)胞治療等新技術(shù)，有望讓我們有能力治療甚至治愈許多令人棘手的疾病。FDA將致力于幫助加快開發(fā)和審查這些具有潛在拯救生命的突破性療法?！?/p>
目前，全球還有多家制藥公司在投入大量資源，針對(duì)不同類型的血液腫瘤研發(fā)CAR-T治療。但僅數(shù)個(gè)月前，CAR-T治療的命運(yùn)還由于某些試驗(yàn)性治療出現(xiàn)病人死亡案例而前途未卜，未來(lái)走向捉摸不定。如今，F(xiàn)DA給諾華開綠燈以及從事CAR-T研發(fā)的Kite制藥公司（Kite Pharma）被吉列德公司（Gilead Science Inc.）高價(jià)收購(gòu)，讓CAR-T治療領(lǐng)域的從業(yè)者重新看到了希望。數(shù)天前，生物技術(shù)巨頭吉列德公司以119億美元收購(gòu)Kite，進(jìn)入CAR-T治療領(lǐng)域。
?目前，基于CD19細(xì)胞的CAR-T療法，圖片來(lái)自：biopharma-reporter.com
目前，Kymriah的定價(jià)為47.5萬(wàn)美元，雖低于市場(chǎng)的預(yù)期，但是價(jià)格仍十分昂貴。高昂的價(jià)格是患者和公眾關(guān)注的焦點(diǎn)問(wèn)題之一。有分析師表示，由于潛在的患者較少，藥廠要覆蓋前期研發(fā)投入，很難將價(jià)格降下來(lái)，CAR-T治療將會(huì)是全球最貴的治療技術(shù)，治療費(fèi)用高達(dá)40萬(wàn)美元至75萬(wàn)美元。
參考資料：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
http://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-crosses-fda-finish-line-monumental-car-t-approval
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