百濟(jì)神州抗癌藥在中國正式上市
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北京時(shí)間2020年7月1日，百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布安加維?（地舒單抗注射液）用于治療骨巨細(xì)胞瘤（GCTB）在中國正式商業(yè)化上市。這是繼百濟(jì)神州和安進(jìn)在2020年1月達(dá)成全球腫瘤戰(zhàn)略合作后，百濟(jì)神州首款正式在中國開啟商業(yè)化上市的由安進(jìn)公司生產(chǎn)的藥品。安加維?于2019年5月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟（定義為至少1處成熟長骨且體重≥45kg）的青少年患者。此外，地舒單抗用于多發(fā)性骨髓瘤和實(shí)體瘤骨轉(zhuǎn)移患者中骨相關(guān)事件預(yù)防的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）已于2020年4月被正式受理，目前正在藥品審評(píng)中心技術(shù)審批中。
北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)肉瘤專家委員會(huì)主任委員牛曉輝教授表示：“既往骨巨細(xì)胞瘤的治療方式以手術(shù)及其他輔助治療（放療、栓塞等）為主，而安加維?的獲批填補(bǔ)了骨巨細(xì)胞瘤藥物治療的空白。安加維?具有抑制腫瘤生長和減少骨破壞的雙重作用，實(shí)現(xiàn)了骨巨細(xì)胞瘤多學(xué)科的聯(lián)合診療。在臨床試驗(yàn)中展示了良好的耐受性，可以控制疾病進(jìn)展?！?/span>
安加維?獲批是基于兩項(xiàng)開放標(biāo)簽的試驗(yàn)（NCT00396879及NCT00680992）研究結(jié)果，針對(duì)復(fù)發(fā)性、無法切除或計(jì)劃的手術(shù)切除很可能會(huì)造成嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤患者。在不可手術(shù)切除的患者中，安加維?可達(dá)到長期疾病控制，5年無進(jìn)展生存（PFS）率為88%；此外，在可手術(shù)切除的患者中，80%接受新輔助安加維?治療的受試者有所改善：其中44% 的受試者獲得降期手術(shù)治療、37%的受試者避免了手術(shù)[i]。最常見的不良反應(yīng)（≥10%）一般為輕度或中度，包括關(guān)節(jié)痛、頭痛、惡心、背痛、疲勞和肢體疼痛。
百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“安加維?在中國正式開啟商業(yè)化上市，標(biāo)志著百濟(jì)神州與安進(jìn)公司的戰(zhàn)略合作邁進(jìn)了一個(gè)新的里程碑，但更加令人鼓舞的是安加維?作為首個(gè)，也是目前唯一一個(gè)在中國獲批的骨巨細(xì)胞瘤治療藥物，將帶給患者更加創(chuàng)新的治療選擇。我們?cè)谥袊纳虡I(yè)化團(tuán)隊(duì)目前有1200多名員工，我們期待能將安加維?以及公司其他多項(xiàng)癌癥療法帶給有需求的患者?！?/span>
“安進(jìn)正式將安加維?在中國的商業(yè)化移交至百濟(jì)神州，標(biāo)志著我們向加速引進(jìn)更多安進(jìn)的腫瘤領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品、造福中國患者邁出重要的一步。我們期待與百濟(jì)神州攜手，共同推進(jìn)安進(jìn)前沿腫瘤產(chǎn)品管線在中國和全球市場的開發(fā)，為數(shù)百萬癌癥患者的生活帶來有意義的改變。”安進(jìn)副總裁兼中國總經(jīng)理柯美玲女士表示，“此次戰(zhàn)略合作也將推動(dòng)安進(jìn)深化對(duì)中國市場的承諾，打造更強(qiáng)大且完善的慢性疾病產(chǎn)品組合，以滿足老齡化所導(dǎo)致的心血管疾病和脆性骨折等巨大卻未被滿足的醫(yī)療需求?！?/span>
關(guān)于骨巨細(xì)胞瘤
骨巨細(xì)胞瘤是一種組織學(xué)上良性，但常常具有侵襲性的骨骼腫瘤，好發(fā)于20~40歲青壯年人群[ii],[iii]，女性發(fā)病率略高于男性，約占56.4%[iv]。從全球來看，骨巨細(xì)胞瘤約占所有骨原發(fā)腫瘤的4%-5%[iv]，與歐美人群相比，在中國更為常見，約占所有原發(fā)骨腫瘤的20%[v]。盡管絕大多數(shù)骨巨細(xì)胞瘤為良性腫瘤，但若不進(jìn)行治療，經(jīng)常引起受影響的骨骼完全損壞，導(dǎo)致骨折、關(guān)節(jié)功能障礙或截肢。
骨巨細(xì)胞瘤多發(fā)生于四肢長骨，極少情況會(huì)出現(xiàn)肺轉(zhuǎn)移。盡管骨巨細(xì)胞瘤病程進(jìn)展緩慢，但經(jīng)常伴隨嚴(yán)重的骨痛、腫脹、行動(dòng)能力喪失和病理性骨折。在安加維?獲批之前，一直未有藥物獲批用于骨巨細(xì)胞瘤的治療。對(duì)于可切除的骨巨細(xì)胞瘤，患者的主要治療選擇是外科手術(shù)。然而，部分患者需要接受例如關(guān)節(jié)切除、截肢這類導(dǎo)致術(shù)后功能明顯受損的手術(shù)。相當(dāng)一部分患者會(huì)在初次手術(shù)后復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)后會(huì)變得更加難以治療，也可能發(fā)生轉(zhuǎn)移。
關(guān)于安加維?（地舒單抗注射液）
安加維?[vi]（英文名XGEVA?，通用名: 地舒單抗注射液，Denosumab Injection），是一種全人源化IgG2單克隆抗體。安加維?與RANKL進(jìn)行特定的結(jié)合，RANKL是破骨細(xì)胞形成、發(fā)揮功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白；破骨細(xì)胞負(fù)責(zé)骨吸收，從而調(diào)節(jié)骨鈣釋放。研究表明，在骨巨細(xì)胞瘤中，基質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)生RANKL刺激表達(dá)RANK受體的破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞組成，從而產(chǎn)生RANK受體的表達(dá)。通過RANK受體的信號(hào)傳導(dǎo)促進(jìn)了骨質(zhì)溶解和腫瘤生長。安加維?可阻止RANKL激活破骨細(xì)胞、破骨細(xì)胞前體和破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞表面的RANK。
注：本文轉(zhuǎn)載自易企說17Talk。
