基因編輯嬰兒試驗被叫停后，張鋒的公司隨后啟動世界首個人基因編輯試驗
來自美國Broad研究所的華人學(xué)者張鋒是Editas Medicine的創(chuàng)始人之一
編譯 | 周楊
責編 | 葉水送
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基因編輯技術(shù)自問世以來在科研領(lǐng)域得到了廣泛的應(yīng)用，但將其應(yīng)用到人體中仍面臨著諸多挑戰(zhàn)，如基因編輯脫靶等。就在賀建奎“基因編輯嬰兒”事件招來諸多非議時，來自美國Borad研究所的華人學(xué)者張鋒創(chuàng)立的公司Editas Medicine告訴業(yè)界進行人基因編輯的正確姿勢，日前該公司的一項臨床試驗獲得美國FDA的申請許可。
11月30日，基因組編輯公司Editas Medicine宣布，美國FDA已接受該公司應(yīng)用EDIT-101藥物申請，允許使用EDIT-101就治療Leber先天性黑蒙10型（LCA10）開展臨床試驗。
EDIT-101是一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的實驗藥物，用于治療Leber先天性黑蒙10型。LCA是一種嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，至少有18個不同基因上的突變可能導(dǎo)致這一罕見疾病，常在嬰幼兒時期發(fā)病，并伴有糖尿病、肥胖和尿崩癥等一系列并發(fā)癥，目前尚無特效藥可治療，全球發(fā)病率大約在每10萬名兒童中有2-3例。最常見的LCA類型為LCA10，大約占LCA患者總數(shù)的20-30%。
EDIT-101的作用機理是，通過視網(wǎng)膜下注射將基因編輯系統(tǒng)直接遞送至感光細胞中，從而改善感光細胞功能。Editas Medicine總裁兼首席執(zhí)行官Katrine Bosley說，FDA對EDIT-101藥物的接受是基因組編輯領(lǐng)域的一個重要時刻，現(xiàn)在人們距離治療LCA10更近了一步。EDIT-101在療法設(shè)計中也盡力將基因編輯可能的副作用最小化，力求使基因編輯只存在于在感光細胞中。
據(jù)報道，EDIT-101有望成為世界上第一款在人體內(nèi)使用的基因編輯療法，事實上，這也是該公司創(chuàng)建以來啟動的第一項人類臨床試驗。
根據(jù)介紹，Editas Medicine已從其合作伙伴Allergan公司獲得了2500萬美元投資，旨在開發(fā)針對嚴重威脅視力疾病的實驗性眼科藥物。根據(jù)協(xié)議，兩家公司預(yù)計將在實驗中期的劑量遞增研究中招募10至20名患者，以此來評估EDIT-101藥物的安全性、耐受性的臨床功效。
