美國研究中心加速阿爾茨海默癥的藥物發(fā)現
?圖片來源：https://www.nia.nih.gov
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為了幫助滿足有效治療或預防阿爾茨海默癥的迫切需求，美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，NIH）的隸屬部門——國家老齡化研究所（National Institute on Aging，NIA）已創(chuàng)立2個新的研究中心，預計未來5年內總投資會超過7300萬美元?！巴ㄟ^這些中心，NIH將擴大開放科學和開源原則的使用范圍，以降低新藥物靶點的風險，促進阿爾茨海默癥新療法的發(fā)展?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;"/>
隨著老齡化趨勢日益嚴重，阿爾茨海默癥成為21世紀公共醫(yī)療領域面臨的最大挑戰(zhàn)。據估計，美國有560萬65歲及以上的老年人受到該病的影響，如果得不到有效治療和預防，這個數字到2050年可能高達1400萬。目前美國食品和藥物管理局（Food and Drug Administration，FDA）批準的該病癥治療方法寥寥無幾，而且最近對疾病修飾類候選藥物進行的幾次后期臨床試驗也都失敗了。
NIA所長、醫(yī)學博士RichardJ. Hodes稱，“針對阿爾茨海默病的藥物開發(fā)是一項具有挑戰(zhàn)性、高成本和高風險的工作，這些中心的創(chuàng)立標志他們在多方面加速發(fā)現和開發(fā)治療阿爾茨海默癥的方法上邁出了戰(zhàn)略性的一步。”阿爾茨海默癥新藥研發(fā)中心旨在實現阿爾茨海默癥藥物研發(fā)渠道多樣化，并使之重新散發(fā)活力。這些中心將為驗證和推進下一代阿爾茨海默癥藥物靶點所必需開發(fā)的高質量研究工具和技術提供額外基礎設施。數據、研究方法、計算和試驗工具將公開和免費地分發(fā)給更廣泛的研究社區(qū)（包括學術界和工業(yè)界）以用于藥物研發(fā)，更好地理解該病癥的復雜生物學。
阿爾茨海默癥藥物促進合作伙伴項目(Accelerating Medicines Partnership-Alzheimer's Disease，AMP-AD)的開放科學企業(yè)為阿爾茨海默癥提供了500多個新的的候選靶點，作為新中心的基礎。
兩個中心，一個使命
阿爾茨海默癥新藥發(fā)現中心的資助發(fā)放給了兩個多機構研究團隊，他們在開發(fā)和促進開放獲取科學實踐方面具有廣泛經驗，每個團隊都匯集了來自數據科學、計算生物學、疾病生物學、結構生物學、藥物分析學、藥物化學、藥理學和臨床科學等領域的頂級專家。
（1）阿爾茨海默癥開放藥物發(fā)現中心（Open Drug Discovery Center for Alzheimer’s Disease，Open-AD）。該中心將由結構基因組協(xié)會（Structural Genomics Consortium）的Allan Levey博士、LaraMangravite博士和Aled Edwards博士領導，該協(xié)會在北卡羅萊納州、多倫多和英國牛津都有研究基地。研究團隊將利用AMP-AD項目的數據和結果，圍繞一組具有優(yōu)先性的新靶點建立一系列新的治療假設。Open-AD將開發(fā)一套靶點驗證工具，包括高質量的抗體和化學探針，并向任何對其感興趣的學術和/商業(yè)研究人員公開、傳播所有數據、方法和試劑，以加速新藥物靶點驗證，為新藥發(fā)現工作奠定基礎。
（2）印第安納大學醫(yī)學院阿爾茨海默癥藥物發(fā)現中心。該中心將由印第安納大學的Alan Palkowitz博士、Bruce Lamb博士以及西拉斐特普渡大學的研究人員領導。該中心使用新發(fā)現的分子連接AMP-AD項目的靶標發(fā)現工作，這些分子將用于研究阿爾茨海默癥動物模型中的疾病改善潛力，特別是由NIA為遲發(fā)性阿爾茨海默癥聯盟所建立的、基于人類病理學、遺傳學和轉譯生物標記物研究的有機體開發(fā)與評估模型。該研究小組將創(chuàng)建一個多樣化的阿爾茨海默癥藥物靶標組合，代表新的、特別關注免疫途徑的治療假設。與NIH的開放科學使命相一致，新中心將通過開放獲取數據共享平臺和靶標驗證包向科學界提供數據和研究工具。
NIA的阿爾茨海默癥轉化研究主任Lorenzo Refolo博士稱，“通過這些中心，科學家們將推進新靶點的藥物發(fā)現，以吸引外部合作伙伴將其帶入臨床開發(fā)。最終，我們需要許多候選療法針對疾病的多個方面進行藥物開發(fā)，因為不太可能有一種方法可以治愈阿爾茨海默病?！?/p>
注：本文轉載自GoOA頭條。
