丁列明：良好的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)需要良好的頂層設(shè)計(jì)
? 國(guó)內(nèi)藥房一瞥，圖片來(lái)自sdyyzs.cn
編者按：
5月11-12日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）連續(xù)發(fā)布了4份有關(guān)新藥改革的“征求意見(jiàn)稿”，此次改革力度之大，讓很多業(yè)內(nèi)人士表示，醫(yī)藥研發(fā)的春天已到來(lái)。最近，在在2017中國(guó)國(guó)際藥物信息大會(huì)暨第九屆DIA中國(guó)年會(huì)上， CFDA國(guó)際合作司司長(zhǎng)袁林表示，中國(guó)將有選擇性地加入ICH組織（International Council for Harmonization）。這也意味著未來(lái)中國(guó)藥物研發(fā)政策環(huán)境越來(lái)越與國(guó)際接軌。
為此，“知識(shí)分子”邀請(qǐng)浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明博士，解讀CFDA新政給藥企帶來(lái)的機(jī)遇以及挑戰(zhàn)。
撰文 | 葉水送
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《知識(shí)分子》：此次CFDA改革釋放了哪些積極信號(hào)?
丁列明：近年來(lái)國(guó)家大力鼓勵(lì)創(chuàng)新，從中央部門(mén)到地方均出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)政策。其中國(guó)家食品藥品監(jiān)督總局近年出臺(tái)以及即將出臺(tái)的改革措施力度巨大，近日推出的幾個(gè)“征求意見(jiàn)稿”更是大刀闊斧，促進(jìn)中國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展。這是一次歷史性的改革，體現(xiàn)了畢井泉局長(zhǎng)和局領(lǐng)導(dǎo)班子的開(kāi)闊視野與改革勇氣、魄力，深刻體現(xiàn)了“為進(jìn)一步深化審評(píng)審批制度改革，促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，提高產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力，滿(mǎn)足公眾臨床需要”的改革思路，也是藥械“質(zhì)量源于設(shè)計(jì)”的本質(zhì)體現(xiàn)，良好的藥械產(chǎn)業(yè)生態(tài)系統(tǒng)需要良好的頂層設(shè)計(jì)。
有條件批準(zhǔn)上市、建立項(xiàng)目審評(píng)中會(huì)議溝通機(jī)制、臨床申請(qǐng)備案制、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案制、強(qiáng)調(diào)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理等，均與歐美現(xiàn)行審批制度接軌，而接受境外臨床研究數(shù)據(jù)則體現(xiàn)了從技術(shù)層面與國(guó)際接軌。
《知識(shí)分子》：改革對(duì)CFDA自身會(huì)提出哪些新的要求？
丁列明：我們認(rèn)為這是一次歷史性的改革，在目前國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新的大好政策環(huán)境下，在充沛的投資資金支持下，隨著各類(lèi)優(yōu)秀創(chuàng)新人才回歸，隨著創(chuàng)新藥研究技術(shù)國(guó)際化交流的擴(kuò)大與深入，我們有理由相信中國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)將迎來(lái)快速的、良好的發(fā)展。它是機(jī)遇，同時(shí)也是挑戰(zhàn)，隨著中國(guó)對(duì)創(chuàng)新政策深入，對(duì)外創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)，在審批制度上越來(lái)越開(kāi)放，對(duì)國(guó)內(nèi)企業(yè)來(lái)說(shuō)將更加直面跨國(guó)企業(yè)在中國(guó)市場(chǎng)的激烈競(jìng)爭(zhēng)，對(duì)國(guó)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新能力的提升是一大挑戰(zhàn)。
制度確定后的有效執(zhí)行是對(duì)CFDA最大的要求，從事先審批向事后監(jiān)管轉(zhuǎn)化，一改往日的“截流”審批的角色，逐步轉(zhuǎn)向“導(dǎo)流”監(jiān)管，并逐步與國(guó)際接軌，這要求CFDA進(jìn)一步加強(qiáng)審評(píng)技術(shù)隊(duì)伍力量，提高審批效率，審評(píng)技術(shù)水平同步與國(guó)際接軌。
《知識(shí)分子》：此次改革對(duì)中國(guó)臨床試驗(yàn)會(huì)產(chǎn)生哪些影響？
丁列明：臨床試驗(yàn)申請(qǐng)備案制無(wú)疑將加快新藥研究進(jìn)入臨床試驗(yàn)的速度，提高整個(gè)新藥研發(fā)速度；對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)采用備案制，明顯拓展了新藥研究臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的選擇面，避免了部分臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源短缺而影響研究速度；臨床試驗(yàn)開(kāi)始前的會(huì)議溝通制將事先就技術(shù)、合規(guī)問(wèn)題進(jìn)行溝通討論，避免走彎路，更高效推進(jìn)臨床試驗(yàn)；允許境外創(chuàng)新藥早期項(xiàng)目在國(guó)內(nèi)開(kāi)展早期臨床研究，有利于國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)更多接觸國(guó)際先進(jìn)的臨床研究經(jīng)驗(yàn)，提升自身能力建設(shè)。
《知識(shí)分子》：此次改革對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)以及投資格局是否會(huì)產(chǎn)生重大影響？
丁列明：本次的改革政策是對(duì)《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》的深化和落地。從臨床試驗(yàn)管理、審評(píng)審批、全生命周期管理和創(chuàng)新者權(quán)益等方向全面優(yōu)化國(guó)內(nèi)藥械創(chuàng)新環(huán)境，促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，創(chuàng)新藥械研發(fā)將迎來(lái)重大利好。
首先對(duì)藥品審批制度進(jìn)行優(yōu)化，加快創(chuàng)新藥研發(fā)流程，以更加開(kāi)放的態(tài)度對(duì)待臨床研究的技術(shù)性問(wèn)題，包括接受境外臨床研究數(shù)據(jù)，實(shí)施藥品醫(yī)療器械全生命周期管理，明確落實(shí)企業(yè)的主體責(zé)任，更有效實(shí)施風(fēng)險(xiǎn)控制；提倡保護(hù)創(chuàng)新者權(quán)益，將促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，提高產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力；支持創(chuàng)新藥按規(guī)定納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，有效推廣創(chuàng)新藥的臨床應(yīng)用，惠及民生。
《知識(shí)分子》：審評(píng)機(jī)構(gòu)自受理之日起60個(gè)工作日后，沒(méi)有給出否定或質(zhì)疑的審查意見(jiàn)即視為同意。CFDA在臨床試驗(yàn)上的角色是否發(fā)生了變化，由審批制變?yōu)閷彶?、監(jiān)督？
丁列明：在這種轉(zhuǎn)換中，CFDA的職責(zé)仍然是監(jiān)管，確保藥品使用安全有效。行政審批的流程改變，并未改變對(duì)于藥品臨床申請(qǐng)的技術(shù)要求，通過(guò)申報(bào)前的會(huì)議雙方充分溝通，更有利于備案審查。當(dāng)然，備案制對(duì)于CFDA的審查工作效率提出了更高要求。
《知識(shí)分子》：很多人詬病中國(guó)臨床數(shù)據(jù)的真實(shí)性，此次改革會(huì)提出哪些新要求？
丁列明：中國(guó)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)存在部分不真實(shí)、不完整和臨床研究行為不規(guī)范，有著深刻的歷史和社會(huì)原因。2015年，CFDA開(kāi)展臨床數(shù)據(jù)核查工作，明確了責(zé)任主體。監(jiān)管機(jī)構(gòu)、申請(qǐng)人、臨床研究機(jī)構(gòu)及研究人員均對(duì)臨床數(shù)據(jù)的規(guī)范性、完整性、真實(shí)性有了深刻認(rèn)識(shí)，臨床數(shù)據(jù)的真實(shí)性問(wèn)題得到明顯改善。本次征求意見(jiàn)的相關(guān)政策中涉及臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案制、接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、支持拓展性臨床試驗(yàn)等，相信在落實(shí)責(zé)任主體、制定藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目檢查相關(guān)法規(guī)并有效監(jiān)管下，臨床數(shù)據(jù)的真實(shí)性問(wèn)題會(huì)得到逐步解決。
《知識(shí)分子》：臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人可聘請(qǐng)第三方對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)是否具備條件進(jìn)行評(píng)估認(rèn)證。目前，中國(guó)有沒(méi)有這樣的機(jī)構(gòu)？
丁列明：目前，中國(guó)對(duì)于臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)是否具備條件采用資質(zhì)審查制度，即GCP認(rèn)證，由CFDA進(jìn)行評(píng)估認(rèn)證。在國(guó)家對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格備案制實(shí)施前，沒(méi)有機(jī)構(gòu)公布從事該項(xiàng)活動(dòng)，但并不代表沒(méi)有機(jī)構(gòu)不具備評(píng)估認(rèn)證能力，如各資深的CRO公司。
《知識(shí)分子》：從公司的層面來(lái)說(shuō)，征求意見(jiàn)稿出臺(tái)的新規(guī)對(duì)公司的研發(fā)策略是否會(huì)產(chǎn)生影響？
丁列明：貝達(dá)藥業(yè)將繼續(xù)秉承一貫的創(chuàng)新宗旨，充分應(yīng)用CDFA的改革政策，進(jìn)一步做好創(chuàng)新藥研發(fā)，造福于民。
首先，結(jié)合打造總部在中國(guó)的跨國(guó)制藥企業(yè)的戰(zhàn)略目標(biāo)，堅(jiān)持創(chuàng)新研發(fā)投入，落實(shí)“走出去，引進(jìn)來(lái)”的思路，加快自主研發(fā)項(xiàng)目走向海外，同時(shí)更好應(yīng)用政策引進(jìn)海外優(yōu)秀項(xiàng)目，使國(guó)內(nèi)患者能夠充分享受全球科技創(chuàng)新成果。其次在技術(shù)上，充分利用CDE的技術(shù)交流會(huì)，做好事先溝通，避免走彎路。第三，實(shí)時(shí)調(diào)整新藥研發(fā)戰(zhàn)略，科學(xué)選題立項(xiàng)，積極參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)，為民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)自己的力量。
