2018年中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展，PD-1抗體、干細(xì)胞研究入選
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1月12日，由中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)等機(jī)構(gòu)評(píng)選的“2018年中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展評(píng)選”揭曉。排名不分先后：
1．全球消滅脊灰行動(dòng)計(jì)劃關(guān)鍵疫苗獲國(guó)際認(rèn)證
中國(guó)生物技術(shù)股份有限公司研發(fā)的國(guó)家一類(lèi)新藥——新型脊灰疫苗（sIPV、bOPV）獲國(guó)際認(rèn)證并實(shí)現(xiàn)規(guī)模化出口，解決了國(guó)家脊灰免疫策略實(shí)施轉(zhuǎn)換的難題和困境。bOPV是“中國(guó)生物”首個(gè)研發(fā)上市，在我國(guó)獨(dú)家供應(yīng)的品種，并通過(guò)WHO預(yù)認(rèn)證，與聯(lián)合國(guó)兒童基金會(huì)達(dá)成長(zhǎng)期采購(gòu)協(xié)議。sIPV產(chǎn)品擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，首創(chuàng)采用基于片狀載體的生物反應(yīng)器培養(yǎng)系統(tǒng)，具有高密度和靜置培養(yǎng)的優(yōu)勢(shì)，在國(guó)際上率先解決逐級(jí)放大的技術(shù)難題，突破了產(chǎn)能瓶頸，實(shí)現(xiàn)了規(guī)?；a(chǎn)，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)空白。
2．國(guó)產(chǎn)PD-1單抗相繼獲批上市
君實(shí)生物和信達(dá)生物的PD-1單抗相繼獲批上市。君實(shí)生物的“特瑞普利單抗注射液”用于治療全身系統(tǒng)治療失敗后不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤；信達(dá)生物的PD-1單抗（信迪利單抗注射液）用于經(jīng)二線系統(tǒng)化療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。是我國(guó)首次批準(zhǔn)的兩個(gè)國(guó)產(chǎn)PD-1單抗藥物。
3．重組細(xì)胞因子基因衍生蛋白注射液獲批上市
杰華生物技術(shù)（青島）有限公司自主研發(fā)的生物新藥——重組細(xì)胞因子基因衍生蛋白注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)。該產(chǎn)品是用于乙肝治療、在人體天然免疫調(diào)節(jié)蛋白分子結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)上進(jìn)行氨基酸序列系統(tǒng)改造獲得的新型高效人體免疫功能調(diào)節(jié)蛋白分子藥物。
4．分子診斷相關(guān)產(chǎn)品獲批上市
一批新型分子診斷設(shè)備和試劑盒相繼獲批上市，包括用于檢測(cè)腫瘤患者外周血中CTC數(shù)量的自動(dòng)化循環(huán)腫瘤細(xì)胞捕獲設(shè)備；用于肝癌早篩早診家用愛(ài)福陪檢測(cè)試劑盒和血漿microRNA聯(lián)合試劑盒；用于多基因腫瘤突變檢測(cè)的人類(lèi)
EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突變聯(lián)合檢測(cè)試劑盒；用于大腸癌輔助診斷的人類(lèi)SDC2基因甲基化檢測(cè)試劑盒等。這些分子診斷相關(guān)產(chǎn)品的上市，為腫瘤診斷提供了重要手段。
5．免疫細(xì)胞治療取得新進(jìn)展
中國(guó)食品藥品檢定研究院《CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)量控制檢測(cè)研究及非臨床研究考慮要點(diǎn)》和中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)《CAR-T細(xì)胞制劑制備質(zhì)量管理規(guī)范》的發(fā)布，對(duì)進(jìn)一步規(guī)范免疫細(xì)胞產(chǎn)品制備質(zhì)量控制，規(guī)范我國(guó)免疫細(xì)胞治療行業(yè)有序發(fā)展起到了引導(dǎo)作用；2018年共有31個(gè)免疫細(xì)胞產(chǎn)品獲得國(guó)家藥品審評(píng)中心受理，其中7個(gè)免疫細(xì)胞產(chǎn)品獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)；基于腫瘤新生抗原的個(gè)體化疫苗用于晚期肺癌等惡性腫瘤的治療進(jìn)入臨床研究；我國(guó)免疫細(xì)胞治療向規(guī)范應(yīng)用又邁出了堅(jiān)實(shí)一步。
6．干細(xì)胞臨床研究取得初步進(jìn)展
2018年我國(guó)干細(xì)胞臨床研究又新增18個(gè)備案項(xiàng)目；人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液等5款干細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品審評(píng)中心受理；全長(zhǎng)牙髓再生的臨床研究獲得成功，臨床研究備案項(xiàng)目干細(xì)胞復(fù)合支架材料治療卵巢早衰臨床研究和人自體支氣管基底層細(xì)胞（肺臟干細(xì)胞）移植治療間質(zhì)性肺病臨床研究獲得初步觀察結(jié)果；干細(xì)胞臨床研究有了初步進(jìn)展。
7．干細(xì)胞基礎(chǔ)研究有所突破
干細(xì)胞基礎(chǔ)研究獲得新進(jìn)展。中國(guó)科學(xué)院上海營(yíng)養(yǎng)與健康研究院研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上率先采用可變色熒光蛋白建立了造血干細(xì)胞標(biāo)記系統(tǒng)，首次揭示了體內(nèi)造血干細(xì)胞歸巢微環(huán)境的獨(dú)特微血管結(jié)構(gòu)，發(fā)現(xiàn)了一種全新的微環(huán)境細(xì)胞——先導(dǎo)細(xì)胞。武漢科技大學(xué)研究人員結(jié)合干細(xì)胞與基因療法，采用“兩步法”的策略使先天性眼盲的小鼠產(chǎn)生了視覺(jué)反應(yīng)。兩個(gè)研究成果均在Nature發(fā)表。
8．組織工程“人耳”首次在人體培育成功
來(lái)自中國(guó)上海交通大學(xué)和北京整形外科醫(yī)院的研究人員從患有小耳畸形的兒童患者未完全發(fā)育的耳朵中移取軟骨細(xì)胞，種植在3D打印的耳朵模型支架上，首次在患兒身上制造出了新的耳朵，5名患兒中有3名患兒的耳朵能夠維持正常形狀。該研究成果發(fā)表在國(guó)際雜志EbioMedicine上。
9．實(shí)驗(yàn)動(dòng)物研究關(guān)鍵技術(shù)取得重要突破
中科院的研究人員成功從體細(xì)胞克隆出兩只基因完全相同的獼猴，突破了現(xiàn)有技術(shù)無(wú)法克隆靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的難題；通過(guò)刪除單倍體胚胎干細(xì)胞印記基因修飾，并利用該細(xì)胞進(jìn)行復(fù)雜胚胎操作的形式，得到了世界上首只雙父親來(lái)源的小鼠；利用基因編輯和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因豬。上述研究相繼發(fā)表在Cell及其子刊。
10．人工染色體構(gòu)建技術(shù)取得重要進(jìn)展
我國(guó)科學(xué)家在合成生物學(xué)前沿領(lǐng)域人工染色體構(gòu)建取得新進(jìn)展。中科院的研究團(tuán)隊(duì)成功將單細(xì)胞真核生物釀酒酵母天然的十六條染色體人工創(chuàng)建為具有完整功能的單條染色體，表明天然復(fù)雜的生命體系可以通過(guò)人工設(shè)計(jì)變?yōu)楦?jiǎn)單的體系；天津大學(xué)的團(tuán)隊(duì)對(duì)自主設(shè)計(jì)合成的5號(hào)釀酒酵母環(huán)形染色體進(jìn)行基因組重排，為探索環(huán)形染色體結(jié)構(gòu)變異和功能提供了新的研究思路和模型。上述研究相繼發(fā)表在Nature及其子刊。
注：本文來(lái)自中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)。
