Nature刊文：公開與學(xué)習(xí)失敗的試驗數(shù)據(jù)可加速醫(yī)藥研究
圖片截自：nature
撰文 | 何東明
責(zé)編 | 葉水送
● ● ●
一個藥物研發(fā)長達(dá)20年以上且耗資巨大，80%以上臨床試驗失敗了，但那些數(shù)據(jù)以往不公開。近日，歐洲藥品管理局（EMA）兩位官員Enrica Alteri，Lorenzo Guizzaro在Nature上刊文，建議藥企與研究者公開并學(xué)習(xí)失敗的試驗數(shù)據(jù)，以加速阿爾茨海默癥（AD）等重大疾病的醫(yī)藥研究。
文中指出，大型臨床試驗耗巨資以試驗藥物的有效性和安全性，但陰性結(jié)果的數(shù)據(jù)也能說明是否充分檢驗了預(yù)期假設(shè)。藥企與研究者共享并利用這些數(shù)據(jù)，將助于改進(jìn)研究假設(shè)，評估與制定其他方案，從而加速研發(fā)并顯著減少時間與資金成本。
歐洲藥物管理局(EMA)修訂的阿爾茨海默癥治療臨床醫(yī)藥研究指南，圖片來源，EMA
此前，EMA曾邀請制藥公司私下分享其所有AD項目的機(jī)密信息，這些信息比文獻(xiàn)的更新，更廣泛，更深入，系統(tǒng)分析多個不同項目的數(shù)據(jù)，可加深對疾病機(jī)理與治療的認(rèn)識。缺乏試驗前對相關(guān)失敗的試驗數(shù)據(jù)的充分探索性研究，致使AD臨床試驗失敗率高于99%。該活動促成了設(shè)計臨床試驗和評估患者結(jié)果的新提議，并寫入EMA修訂的指南中。
但藥企不愿意公開數(shù)據(jù)，迫于公眾壓力，他們會與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作。EMA已與美國等國家的藥監(jiān)局合作，以盡量使這些國家藥物監(jiān)管要求相近。未來，這些數(shù)據(jù)會形成一個共享的失敗試驗數(shù)據(jù)，越來越多藥企也加入了共享的行列。
參考資料
1. Be open about drug failures to speed up research. https://www.nature.com/articles/d41586-018-07352-7#ref-CR5
2. European Medicines Agency. Guideline on the Clinical Investigation of Medicines for the Treatment of Alzheimer’s Disease (EMA, 2018).
大量
