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2020年8月2日第十四期未來·局，由未來論壇與畢馬威中國共同參與協(xié)作，邀請來自科學(xué)界、企業(yè)界及臨床應(yīng)用的專家代表進(jìn)行了分享，深度剖析精準(zhǔn)醫(yī)療的技術(shù)發(fā)展創(chuàng)新以及在中國的產(chǎn)業(yè)化路徑與挑戰(zhàn)，一同探討精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展趨勢及機(jī)遇。

主持嘉賓：

沈瑩，畢馬威中國企業(yè)融資合伙人

致辭嘉賓：

江立勤，畢馬威中國北方區(qū)咨詢服務(wù)主管合伙人

主講嘉賓：

王皓毅，未來論壇青年理事、中國科學(xué)院動物研究所干細(xì)胞和生殖生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任、研究員

陸思嘉，億康基因聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO

梅 放，畢馬威中國咨詢合伙人

張 保，航天中心醫(yī)院泌尿外科科主任、學(xué)科帶頭人；主任醫(yī)師、北京大學(xué)副教授

特別鳴謝 報告編輯：

郭麗潔，中科院生物物理所博士生

李敏，中科院生物物理所博士生

王皓毅教授分享的是和干細(xì)胞治療相關(guān)的主題。干細(xì)胞治療具有非常廣闊的臨床應(yīng)用前景。當(dāng)日所講的主要是多能性干細(xì)胞，在體外可以無限的擴(kuò)增增殖，在適當(dāng)條件下可以分化成不同的功能性細(xì)胞，這些功能性細(xì)胞通過移植可以達(dá)到治療的目的。人類干細(xì)胞治療需要有更精細(xì)的質(zhì)量控制，除了遺傳學(xué)穩(wěn)定性外，表觀遺傳狀態(tài)包括X染色體狀態(tài)，也是非常重要的指標(biāo)。王皓毅在分享中表示，由于人和動物模型之間巨大的種屬差異，他們建立了一個模擬人類早期胚胎發(fā)育X染色體失活選擇的模型，有助于更好地理解X染色體失活是如何影響人類干細(xì)胞以及人類早期發(fā)育的事件。他們現(xiàn)在正在加緊利用這個模型去探求一些最關(guān)鍵的生物學(xué)基礎(chǔ)問題，相信對于干細(xì)胞的細(xì)胞質(zhì)量以及人類早期的發(fā)育都會有一些貢獻(xiàn)。

除了基礎(chǔ)研究方面的工作，王皓毅老師還介紹了一些細(xì)胞治療的工作，如何開發(fā)針對實(shí)體腫瘤更為有效的CAR-T技術(shù)。CAR-T療法，即嵌合抗原受體療法。基本原理就是利用識別天然抗原的抗體識別區(qū)域和T細(xì)胞信號區(qū)域偶聯(lián)，形成嵌合抗原受體，使T細(xì)胞攻擊表達(dá)特定抗原的腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到精準(zhǔn)用藥的效果。CAR-T療法在治療血液腫瘤里取得了非常好的效果，但是針對實(shí)體腫瘤效果不佳。實(shí)體腫瘤微環(huán)境里包含大量負(fù)向的調(diào)節(jié)信號抑制T細(xì)胞的功能，了解到每個患者特定腫瘤的微環(huán)境特點(diǎn)就可以有針對性的采取細(xì)胞治療。所以要研究改造CAR-T細(xì)胞，使其避免被負(fù)向信號干擾，從而達(dá)到治療目的。對于腫瘤患者的個性化診療有助于大家開發(fā)出針對特定腫瘤微環(huán)境有效的細(xì)胞療法以及藥物療法。

陸思嘉博士目前研究的內(nèi)容是關(guān)于如何將高通量測序技術(shù)應(yīng)用于生育健康領(lǐng)域?，F(xiàn)代社會面臨的生育問題很多：一是自然流產(chǎn)率高居不下，其中50%以上是因?yàn)榛蚝腿旧w異常所導(dǎo)致的；二是出生率降低；三是高齡育齡人數(shù)增長；四是新生兒遺傳缺陷率較高；五是不孕不育發(fā)病率上升。針對這些問題，生育健康領(lǐng)域主要從以下幾個方面嘗試解決：一是孕前。幫助有困難的人進(jìn)行懷孕，或者幫助有遺傳風(fēng)險的人規(guī)避生育風(fēng)險；二是產(chǎn)前。懷孕之后對遺傳風(fēng)險進(jìn)行排查；三是新生兒。胎兒出生后快速、低成本的進(jìn)行遺傳疾病篩查診斷。億康基因更多是強(qiáng)調(diào)孕前的干預(yù)，提高妊娠成功率，確保植入的胚胎是不含遺傳病的，從而降低出生遺傳病的風(fēng)險。

陸思嘉在分享中表示，他們發(fā)明了多項(xiàng)針對胚胎的檢測技術(shù)，也包括無創(chuàng)檢測技術(shù)，通過培養(yǎng)液中遺傳物質(zhì)的檢測進(jìn)行全面篩選，可以避免后代患有一系列的遺傳疾病，包括染色體遺傳病，也包括像遺傳性耳聾，遺傳性的多囊腎，還有肌萎縮癥等等常見的單基因遺傳病。通過高通量測序技術(shù)進(jìn)一步提高技術(shù)的準(zhǔn)確性和效率，實(shí)現(xiàn)胚胎篩查的工業(yè)化，造福更多的家庭。目前他們在組織多中心的臨床試驗(yàn)，募集病人和胚胎進(jìn)行無創(chuàng)傷的胚胎篩查有效性的臨床試驗(yàn)，相信對于胚胎的篩選以及遺傳病的防控應(yīng)該是里程碑式的進(jìn)展。除此之外他們也在充分了解臨床需求的前提下，也持續(xù)不斷的發(fā)明新的產(chǎn)品技術(shù)，比如可以去分析待移植的子宮內(nèi)膜的時期和狀態(tài)是不是處于適合移植的狀態(tài)，提高輔助生殖的成功率。希望未來，這些好的技術(shù)，都能被廣泛應(yīng)用于臨床，幫助更多人生育健康下一代。

畢馬威中國合伙人梅放分享了全球藥品研發(fā)面臨的挑戰(zhàn)，包括降低研發(fā)風(fēng)險，發(fā)展個性化醫(yī)療，應(yīng)用技術(shù)創(chuàng)新等，以及展望未來，藥品研發(fā)趨勢是一個完全以患者為中心的組合。聚焦基于個體的診療研發(fā)，精準(zhǔn)醫(yī)療在全球和中國成為持續(xù)熱點(diǎn)開發(fā)領(lǐng)域，各大藥企持續(xù)布局特別是腫瘤方面的個性化治療、免疫治療等領(lǐng)域，分子診斷和基因組學(xué)等的發(fā)展也進(jìn)一步推動了藥企、診斷公司、醫(yī)生、患者、支付方以及研究機(jī)構(gòu)的合作生態(tài)圈的形成。

在外資診斷公司進(jìn)入中國的準(zhǔn)入模式方面，梅放也分享了伴隨診斷總體上在中國的兩種業(yè)務(wù)模式，一種是IVD體外診斷，一種是LDT實(shí)驗(yàn)室研發(fā)檢測。IVD以診斷公司生產(chǎn)和分銷，這是體外診斷試劑為主要的一種業(yè)務(wù)形態(tài)，它更適用于比較成熟的，在院端可及性比較高的技術(shù)，比如PCR、IHC或者FISH等等。在實(shí)驗(yàn)室的LDT更適用于新興技術(shù)，比如NGS高通量測序，通常它是由院外的實(shí)驗(yàn)室，由專業(yè)人員、專業(yè)人士來提供的一種檢測服務(wù)。對外資診斷公司而言，通常會采用IVD的業(yè)態(tài)，進(jìn)入中國通常采用4種形式，分別是授權(quán)引進(jìn)、小額投資、合資公司還有外商獨(dú)資。每一種方式在它的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，在注冊以及促銷推廣方面有一定的特征和特性。在伴隨診斷的路徑中，醫(yī)藥公司、藥企和診斷公司需要解決的核心任務(wù)有很多，包括制定最優(yōu)的合作策略，選擇正確的加速方法等。梅放也分享了畢馬威在幫助企業(yè)制定最佳商業(yè)策略以及商業(yè)化路徑時應(yīng)用到的以價值為導(dǎo)向的研究框架，其中涵蓋多維度的研究包括患者旅程，競爭格局，價值鏈等，以及商業(yè)模式的發(fā)展和準(zhǔn)入策略的制定。

最后也提出建議，在新的市場格局和生態(tài)體系下，繼續(xù)保持和獲取競爭優(yōu)勢，企業(yè)CEO需要提早布局積極應(yīng)對，并且確保整體的業(yè)務(wù)聚焦以患者為中心，采取整體的戰(zhàn)略規(guī)劃，并且考慮怎么在預(yù)防、干預(yù)、和治療領(lǐng)域取得平衡。

張保主任分享了精準(zhǔn)醫(yī)療是以個體化醫(yī)療為基礎(chǔ)，由基因測序、生物大數(shù)據(jù)、與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用發(fā)展起來的新型醫(yī)學(xué)概念和醫(yī)療模式，以及從臨床醫(yī)生的視角，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)在廣義和狹義上的概念。廣義上講，一切在疾病診療過程中想要把預(yù)防、診斷、治療趨向更加精準(zhǔn)的行為都可以叫精準(zhǔn)醫(yī)療；狹義的概念是以個性化醫(yī)學(xué)為基礎(chǔ)，通過對基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、生物信息、大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉，對人類的特定疾病進(jìn)行生物標(biāo)記分析、鑒定、驗(yàn)證與應(yīng)用，準(zhǔn)確的尋找疾病的原因和靶點(diǎn)，對于一種疾病不同狀態(tài)和過程進(jìn)行精準(zhǔn)分類，最終實(shí)現(xiàn)對疾病和特定患者進(jìn)行個性化的精準(zhǔn)治療。與傳統(tǒng)的個性化治療比，精準(zhǔn)醫(yī)療更重視病的深度特征，根本原因是什么，基因原因是什么，與藥物的高度的精準(zhǔn)性，是對人、疾病、和藥物深度認(rèn)識的基礎(chǔ)上形成的高水平的醫(yī)療技術(shù)，它的內(nèi)容主要包括精準(zhǔn)診斷、精準(zhǔn)治療、精準(zhǔn)預(yù)防。

張保主任列舉了精準(zhǔn)醫(yī)療在臨床上的指導(dǎo)作用，包括明確診斷，避免誤診，遺傳阻斷，子代健康，藥物治療，和療效評估等，以及在臨床手術(shù)、靶向治療、輔助生殖、腫瘤治療、感染病性疾病、和遺傳病中的具體應(yīng)用。以泌尿外科為例進(jìn)一步說明了精準(zhǔn)醫(yī)療應(yīng)用的主要方面，譬如在膀胱癌、前列腺癌、腎癌上，精準(zhǔn)醫(yī)療主要是參與了癌基因測序與免疫治療以及化療的效果預(yù)測，對于前列腺癌還會檢測與新型內(nèi)分泌治療、靶向治療、化療的關(guān)系，腎癌也一樣，應(yīng)用在癌基因檢測與靶向治療、免疫治療、和評估敏感度等方面，同時以具體治療中的不同情況為例，進(jìn)一步分享了根據(jù)不同疾病的特點(diǎn)，精準(zhǔn)醫(yī)療在基因突變檢測、藥物敏感度評估、以及藥物療效的預(yù)測性判斷上的具體應(yīng)用。相對于與基因、分子、蛋白有關(guān)的狹義概念上的精準(zhǔn)醫(yī)療，張保主任也提及多元化的成像技術(shù)和3D打印技術(shù)等都屬于廣義精準(zhǔn)醫(yī)療的范疇，譬如3D打印技術(shù)具備快速、直觀、個性化、可操作性更強(qiáng)的特點(diǎn)。

最后也提出建議，精準(zhǔn)醫(yī)療目前在臨床的應(yīng)用絕大多數(shù)局限于對腫瘤病人的基因測序和對藥物的選擇，在預(yù)后的預(yù)測方面還有很大探索空間。在精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展對策上，也還需要建立法律規(guī)范，要創(chuàng)建精準(zhǔn)大數(shù)據(jù)共享平臺，引入社會資本創(chuàng)新，建立嚴(yán)格的數(shù)據(jù)安全管理模式。同時分享了對未來的預(yù)期，希望可以真正有對疾病預(yù)防和發(fā)生的精準(zhǔn)預(yù)測，真正的實(shí)現(xiàn)快速、精準(zhǔn)、便捷的診斷，同時在治療上能夠?qū)崿F(xiàn)逆轉(zhuǎn)腫瘤的生長，包括防止衰老等等方面。

梅放：張保老師，我們知道您在泌尿外科的實(shí)際臨床當(dāng)中和不同方都有很多合作，比如您和中科院合作有精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和基因組大數(shù)據(jù)協(xié)作研究中心。請您從臨床角度分享一下基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用方面有哪些可以共同探索的努力？

張保：與中科院合作建立的“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)及基因組大數(shù)據(jù)協(xié)作研究中心”，意在共同合作腫瘤的基礎(chǔ)研究，為腫瘤的精準(zhǔn)治療研究開辟臨床與基礎(chǔ)相結(jié)合方面做出一定的成績。因?yàn)殡S著時代的發(fā)展，我們的治療模式和診斷方法也正在而且應(yīng)該向前發(fā)展，診斷上從望聞問切的傳統(tǒng)手段，發(fā)展到影像學(xué)（B超、核磁等），到現(xiàn)在基因組學(xué)逐漸發(fā)展，治療模式上比如外科，也發(fā)展到現(xiàn)在的微創(chuàng)、個性化治療到精準(zhǔn)治療，這是一個進(jìn)步的過程，而以后是不是通過基因治療，只要吃藥或者其他基因手段就能進(jìn)行腫瘤的治療，這是一種科學(xué)設(shè)想。

我作為一個外科醫(yī)生，在手術(shù)上得到了業(yè)界的認(rèn)可，但我不能僅僅滿足于這些，所以和中科院展開合作。廣義上來說，臨床在走向精準(zhǔn)，臨床醫(yī)生不僅僅要關(guān)注臨床，更要關(guān)注未來的發(fā)展方向，給患者帶來創(chuàng)傷更小、效果更好的診斷和治療，這也是我希望能達(dá)到的。

梅放：剛才談到了從臨床和基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)，下一個問題，精準(zhǔn)醫(yī)療有哪些重要的基礎(chǔ)科學(xué)需要深入研究的？

王皓毅：我同意張保主任剛才說的，我們對于生命的理解和疾病基因的解析是非常初級的，離真正的精準(zhǔn)治療還差很遠(yuǎn)。我覺得就精準(zhǔn)醫(yī)療而言從基礎(chǔ)到技術(shù)都有很多方面需要深入研究。

比如張保主任剛剛提到的基因編輯，在基因?qū)用鎸τ谟型蛔兊幕蜻M(jìn)行修復(fù)，是針對有特定遺傳疾病或者特定遺傳改造需求的精準(zhǔn)的從基因?qū)用娴母深A(yù)。這種治療方法一定要按照現(xiàn)有的基因治療框架進(jìn)行管理，對于不可遺傳的針對體細(xì)胞的基因編輯，目前已有臨床前研究、臨床研究框架，相關(guān)研究團(tuán)隊(duì)可以按照現(xiàn)有的國際國內(nèi)管理規(guī)范有序推動積極支持。但是對于可遺傳的基因編輯，這目前還是紅線。

我個人很榮幸代表中科院參加了國際的人類可遺傳基因編輯的國際委員會，這個委員會是由國際主要的科學(xué)院代表一起組成的，我們一起將會發(fā)布一個針對人類可遺傳基因編輯的管理規(guī)范，希望能夠在全世界有一個可參考的權(quán)威科學(xué)意見。

陸思嘉：任何的精準(zhǔn)醫(yī)療首先是醫(yī)療行為，所以應(yīng)該遵守所有的醫(yī)療規(guī)范?，F(xiàn)在精準(zhǔn)醫(yī)療里面一個很大的瓶頸就是質(zhì)控的問題和第三方監(jiān)控的問題。主管部門可以牽頭去把監(jiān)管的標(biāo)準(zhǔn)、程序都建立起來，這樣好的基因公司完全合規(guī)，能夠去資本市場，不好的公司被淘汰。這對我們臨床進(jìn)一步推動精準(zhǔn)醫(yī)療是有助力的。

現(xiàn)在大家對于精準(zhǔn)醫(yī)療的質(zhì)疑也是因?yàn)殄e誤的診斷，不負(fù)責(zé)任的做法，導(dǎo)致了一些病人權(quán)益的損傷，這應(yīng)該得到全行業(yè)的重視。

講到基礎(chǔ)研究的問題，其實(shí)很多問題基礎(chǔ)研究還沒有解決也造成現(xiàn)在的一些醫(yī)學(xué)瓶頸，因?yàn)闄C(jī)制不清楚，所以很難改進(jìn)臨床手段。所以產(chǎn)、學(xué)、研是不斷循環(huán)的過程。

梅放：基因檢測在腫瘤疾病的早篩，個性化診療方面面臨怎樣的技術(shù)局限？怎么樣降低成本？也有嘉賓提出精準(zhǔn)醫(yī)療，是不是成本會增加。

陸思嘉：我個人認(rèn)為腫瘤早篩比較難實(shí)現(xiàn)，首先他得成本必須足夠低。因?yàn)榇蟛糠秩耸菦]有腫瘤的，所以從社會經(jīng)濟(jì)學(xué)角度講，這不是很經(jīng)濟(jì)的篩查，這就要求我們讓它的單價足夠低?，F(xiàn)在測序成本的降低是有幫助的，但關(guān)鍵還在于能不能找到有預(yù)測價值的標(biāo)記物，能讓檢測的成本和難度降低，如果能做到這一點(diǎn)將是非常有前景的。另一方面，從技術(shù)上講早篩還面對其他壓力，就是它必須是敏感性和特異性都比較強(qiáng)的。所以早篩對各方面要求都很高，成本必須低，假陽性和假陰性率也必須低，要真正達(dá)到這一點(diǎn)我覺得路還比較長。早診相對還好一些，有一些前期的預(yù)示，影像學(xué)看到一些問題，然后進(jìn)一步輔助判斷，是不是需要進(jìn)一步的診療，這個層面來講稍微好一些。

王皓毅：有些腫瘤有比較明確的標(biāo)志物，比如有些特定的腫瘤可能是病毒引起的，這是比較好的切入點(diǎn)?，F(xiàn)在有了序列能夠知道真正臨床應(yīng)用的非常少，思嘉做的產(chǎn)前診斷是一個非常好的切入點(diǎn)，腫瘤靶向藥的篩查也是一個好的應(yīng)用，但如果放在整個醫(yī)療產(chǎn)業(yè)這種應(yīng)用是比較有限的。

我想說大家一定不要對這種手段有過分的預(yù)期，不管是投資還是自己用，都一定要有充分的了解，邏輯行得通，科學(xué)靠得住，再去投入。

注：本文來自“未來論壇”。