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撰文 | 何東明  葉水送

責(zé)編 | 陳曉雪

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6月4日，《自然》雜志報(bào)道，國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)罕見(jiàn)批評(píng)中國(guó)此前發(fā)布的一項(xiàng)有關(guān)細(xì)胞治療的征求意見(jiàn)稿。

國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)（ISSCR）5月20日以公開(kāi)信的形式，致函中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng)焦紅，敦促中國(guó)取消允許部分醫(yī)院自行向患者銷(xiāo)售細(xì)胞治療的草案。

國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)創(chuàng)立于2002年，目前在全球60多個(gè)國(guó)家擁有4000多名會(huì)員，是國(guó)際干細(xì)胞及再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的知名學(xué)術(shù)團(tuán)體。

5月20日，國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)主席Melton代表ISSCR發(fā)表公開(kāi)信

國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)主席 Douglas A. Melton 在公開(kāi)信中表示，“我們非常擔(dān)心中國(guó)新提出的法規(guī)，它將激勵(lì)醫(yī)院把未經(jīng)證實(shí)有效以及安全的治療措施直接給患者使用?！?/span>

今年3月，中國(guó)衛(wèi)健委發(fā)布的一項(xiàng)關(guān)于體細(xì)胞療法的征求意見(jiàn)稿（《關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》），允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)的部分細(xì)胞療法毋需通過(guò)傳統(tǒng)的嚴(yán)格藥品審核流程便可出售，此征求意見(jiàn)稿一經(jīng)公布引發(fā)業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注。

此前《知識(shí)分子》也關(guān)注過(guò)此事件（http://www.sx80fy.cn/depth/depth/5910.html）。具體來(lái)說(shuō)，新的法規(guī)要求具備一定條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，在備案后可研發(fā)、制備并在本醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開(kāi)展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。醫(yī)療機(jī)構(gòu)是體細(xì)胞治療臨床研究主體，也是轉(zhuǎn)化應(yīng)用的責(zé)任主體。

在很多人看來(lái)，此法規(guī)讓醫(yī)院在細(xì)胞治療中 “身兼數(shù)職”，既充當(dāng)了運(yùn)動(dòng)員，也是裁判，因此有質(zhì)疑聲認(rèn)為，《征求意見(jiàn)稿》中的監(jiān)管能否保證細(xì)胞療法的安全性和有效性。

ISSCR 主席、哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所教授 Douglas A. Melton 在信函中表示了同樣的憂(yōu)慮。他認(rèn)為，該征求意見(jiàn)稿將驅(qū)使醫(yī)院直接向消費(fèi)者銷(xiāo)售未經(jīng)審批的治療產(chǎn)品，從而可能傷害民眾健康，并有損中國(guó)再生醫(yī)學(xué)團(tuán)體的國(guó)際形象。

在國(guó)際上，細(xì)胞療法的應(yīng)用需要經(jīng)過(guò)大規(guī)模的嚴(yán)謹(jǐn)臨床試驗(yàn)確保其安全性和有效性，耗資巨大且審批時(shí)間漫長(zhǎng)。而按此次國(guó)家衛(wèi)健委的《征求意見(jiàn)稿》，入選醫(yī)院只需通過(guò)自身的審查委員會(huì)審核，認(rèn)為該療法具有安全性與有效性，上報(bào)備案材料并經(jīng)衛(wèi)健委組織專(zhuān)家的評(píng)估通過(guò)備案后，就可向患者售賣(mài)，用以治療癌癥等疾病。

Melton 指出，醫(yī)療機(jī)構(gòu)終究是小樣本臨床試驗(yàn)，安全性與有效性難以得到保證，“進(jìn)行有限的安全性和有效性的臨床試驗(yàn)是不充分的，并且不符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)”。

此前，未經(jīng)嚴(yán)格檢驗(yàn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品的非法售賣(mài)在全球已出現(xiàn)很多案例，即使經(jīng)過(guò)嚴(yán)格審批的治療產(chǎn)品也會(huì)帶來(lái)諸多不良事件。美國(guó)監(jiān)管部門(mén)基于細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)暴露出的一些嚴(yán)重安全問(wèn)題，使得細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用步伐放緩，澳大利亞和加拿大也在加強(qiáng)監(jiān)管。

Melton 還建議將細(xì)胞治療的監(jiān)管權(quán)力交給國(guó)家藥品監(jiān)督局，因?yàn)橥ㄟ^(guò)這種監(jiān)管能確保細(xì)胞治療在進(jìn)入市場(chǎng)前是安全有效的，同時(shí)讓同行獲得相關(guān)產(chǎn)品發(fā)表的臨床前或臨床結(jié)果，能確保細(xì)胞治療在嚴(yán)格的法規(guī)框架下進(jìn)行。

此前也有業(yè)內(nèi)人士質(zhì)疑，獲得批準(zhǔn)的醫(yī)院是否都有能力來(lái)建立細(xì)胞治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)體系，因?yàn)檫@需要投入大量的人力、物力、財(cái)力，每個(gè)醫(yī)院都建這個(gè)體系，將要投入大量的資源。有關(guān)國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療的監(jiān)管問(wèn)題，產(chǎn)業(yè)界仍在討論。

參考資料：

1.魏則西事件續(xù)集？細(xì)胞治療新規(guī)引爭(zhēng)議.賽先生.

2. China urged to abandon plan to sellunproven cell therapies. Nature.

3.ISSCR commentsregarding the Management of Clinical Research and Transformation Applicationsfor Somatic Cell Therapy.

4.中國(guó)細(xì)胞治療監(jiān)管路在何方 | 研發(fā)客年會(huì)

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