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美國FDA批準(zhǔn)治療囊性纖維化的新型突破性療法

2019/10/23
導(dǎo)讀
該療法可用于治療攜帶最常見基因突變的囊性纖維化患者
囊性纖維化是一種罕見的致命疾病，患者的肺部、消化道和身體其他部位可形成稠厚的黏液，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的呼吸和消化系統(tǒng)病變。圖源：Cystic Fibrosis Foundation

撰文 | 王貝寧
責(zé)編 | 陳曉雪
 
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美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）近日批準(zhǔn)了治療囊性纖維化（cystic fibrosis）的第一個(gè)三聯(lián)療法 Trikafta （elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor），該療法可用于治療攜帶最常見基因突變的囊性纖維化患者。

由于 Trikafta 在治療囊性纖維化上療效顯著，F(xiàn)DA 授予 Trikafta 優(yōu)先審批（Priority Review）、快速通道（Fast Track）和突破性療法（Breakthrough Therapy）的資格，本次審批流程只用了3個(gè)月，比預(yù)計(jì)時(shí)間2020年3月19日大幅提前。Trikafta 還被列為孤兒藥（orphan drug，孤兒藥是指用于治療罕見病的藥物，被列為孤兒藥的藥物可享受臨床試驗(yàn)稅收抵免和申請上市時(shí)免收處方藥使用費(fèi)等優(yōu)惠政策），以鼓勵(lì)罕見病藥物的研發(fā)。

囊性纖維化是一種罕見的致命性疾病，患者的肺部、消化道和身體其他部位可形成稠厚的黏液，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的呼吸和消化系統(tǒng)病變，也可導(dǎo)致感染、糖尿病等其他并發(fā)癥。囊性纖維化的發(fā)病機(jī)制是名為 CFTR 的基因發(fā)生突變，從而使該基因編碼的蛋白質(zhì)出現(xiàn)缺陷。目前已知的 CFTR 基因突變約2000種，最常見的類型為 F508del 突變。

現(xiàn)有的治療囊性纖維化的藥物大多靶向 CFTR 這一缺陷蛋白，使其更有效地發(fā)揮生理功能，但它們只能治療一部分?jǐn)y帶特定基因突變的患者，仍有許多患者攜帶的基因突變不能從中獲益。Trikafta 的出現(xiàn)改變了這一現(xiàn)狀，它是第一個(gè)獲批的用于治療12歲及以上的至少攜帶一個(gè) F508del 突變的患者的療法，由3種藥物組成，共同靶向 CFTR 蛋白，能夠使約90%的患者獲益。

目前已有兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)驗(yàn)證了 Trikafta 在12歲以上囊性纖維化患者的療效。臨床上一般使用第一秒用力呼吸容積（FEV1）占預(yù)計(jì)值的百分比（ppFEV1）來評估囊性纖維化患者的肺部病變進(jìn)展情況，而在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，Trikafta 分別將患者的平均 ppFEV1 較基線值提高了13.8%和10%。

Trikafta 的安全性數(shù)據(jù)也來源于上述兩項(xiàng)試驗(yàn)，最常見的藥物不良反應(yīng)包括頭痛、上呼吸道感染、腹痛、腹瀉、血清轉(zhuǎn)氨酶和膽紅素升高等。因此在使用Trikafta 前需注意肝功能檢測以及是否同時(shí)使用了其他影響肝功能的藥物。Trikafta 還會(huì)增加患白內(nèi)障的風(fēng)險(xiǎn)。

目前 Trikafta 在小于12歲患者的安全性和有效性方面還沒有相關(guān)數(shù)據(jù)。 


相關(guān)鏈接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?from=timeline
https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products


制版編輯 | 皮皮魚
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