美國(guó)研究中心加速阿爾茨海默癥的藥物發(fā)現(xiàn)
?圖片來(lái)源：https://www.nia.nih.gov
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為了幫助滿(mǎn)足有效治療或預(yù)防阿爾茨海默癥的迫切需求，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，NIH）的隸屬部門(mén)——國(guó)家老齡化研究所（National Institute on Aging，NIA）已創(chuàng)立2個(gè)新的研究中心，預(yù)計(jì)未來(lái)5年內(nèi)總投資會(huì)超過(guò)7300萬(wàn)美元?！巴ㄟ^(guò)這些中心，NIH將擴(kuò)大開(kāi)放科學(xué)和開(kāi)源原則的使用范圍，以降低新藥物靶點(diǎn)的風(fēng)險(xiǎn)，促進(jìn)阿爾茨海默癥新療法的發(fā)展?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;"/>
隨著老齡化趨勢(shì)日益嚴(yán)重，阿爾茨海默癥成為21世紀(jì)公共醫(yī)療領(lǐng)域面臨的最大挑戰(zhàn)。據(jù)估計(jì)，美國(guó)有560萬(wàn)65歲及以上的老年人受到該病的影響，如果得不到有效治療和預(yù)防，這個(gè)數(shù)字到2050年可能高達(dá)1400萬(wàn)。目前美國(guó)食品和藥物管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）批準(zhǔn)的該病癥治療方法寥寥無(wú)幾，而且最近對(duì)疾病修飾類(lèi)候選藥物進(jìn)行的幾次后期臨床試驗(yàn)也都失敗了。
NIA所長(zhǎng)、醫(yī)學(xué)博士RichardJ. Hodes稱(chēng)，“針對(duì)阿爾茨海默病的藥物開(kāi)發(fā)是一項(xiàng)具有挑戰(zhàn)性、高成本和高風(fēng)險(xiǎn)的工作，這些中心的創(chuàng)立標(biāo)志他們?cè)诙喾矫婕铀侔l(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)治療阿爾茨海默癥的方法上邁出了戰(zhàn)略性的一步?！卑柎暮ＤY新藥研發(fā)中心旨在實(shí)現(xiàn)阿爾茨海默癥藥物研發(fā)渠道多樣化，并使之重新散發(fā)活力。這些中心將為驗(yàn)證和推進(jìn)下一代阿爾茨海默癥藥物靶點(diǎn)所必需開(kāi)發(fā)的高質(zhì)量研究工具和技術(shù)提供額外基礎(chǔ)設(shè)施。數(shù)據(jù)、研究方法、計(jì)算和試驗(yàn)工具將公開(kāi)和免費(fèi)地分發(fā)給更廣泛的研究社區(qū)（包括學(xué)術(shù)界和工業(yè)界）以用于藥物研發(fā)，更好地理解該病癥的復(fù)雜生物學(xué)。
阿爾茨海默癥藥物促進(jìn)合作伙伴項(xiàng)目(Accelerating Medicines Partnership-Alzheimer's Disease，AMP-AD)的開(kāi)放科學(xué)企業(yè)為阿爾茨海默癥提供了500多個(gè)新的的候選靶點(diǎn)，作為新中心的基礎(chǔ)。
兩個(gè)中心，一個(gè)使命
阿爾茨海默癥新藥發(fā)現(xiàn)中心的資助發(fā)放給了兩個(gè)多機(jī)構(gòu)研究團(tuán)隊(duì)，他們?cè)陂_(kāi)發(fā)和促進(jìn)開(kāi)放獲取科學(xué)實(shí)踐方面具有廣泛經(jīng)驗(yàn)，每個(gè)團(tuán)隊(duì)都匯集了來(lái)自數(shù)據(jù)科學(xué)、計(jì)算生物學(xué)、疾病生物學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、藥物分析學(xué)、藥物化學(xué)、藥理學(xué)和臨床科學(xué)等領(lǐng)域的頂級(jí)專(zhuān)家。
（1）阿爾茨海默癥開(kāi)放藥物發(fā)現(xiàn)中心（Open Drug Discovery Center for Alzheimer’s Disease，Open-AD）。該中心將由結(jié)構(gòu)基因組協(xié)會(huì)（Structural Genomics Consortium）的Allan Levey博士、LaraMangravite博士和Aled Edwards博士領(lǐng)導(dǎo)，該協(xié)會(huì)在北卡羅萊納州、多倫多和英國(guó)牛津都有研究基地。研究團(tuán)隊(duì)將利用AMP-AD項(xiàng)目的數(shù)據(jù)和結(jié)果，圍繞一組具有優(yōu)先性的新靶點(diǎn)建立一系列新的治療假設(shè)。Open-AD將開(kāi)發(fā)一套靶點(diǎn)驗(yàn)證工具，包括高質(zhì)量的抗體和化學(xué)探針，并向任何對(duì)其感興趣的學(xué)術(shù)和/商業(yè)研究人員公開(kāi)、傳播所有數(shù)據(jù)、方法和試劑，以加速新藥物靶點(diǎn)驗(yàn)證，為新藥發(fā)現(xiàn)工作奠定基礎(chǔ)。
（2）印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院阿爾茨海默癥藥物發(fā)現(xiàn)中心。該中心將由印第安納大學(xué)的Alan Palkowitz博士、Bruce Lamb博士以及西拉斐特普渡大學(xué)的研究人員領(lǐng)導(dǎo)。該中心使用新發(fā)現(xiàn)的分子連接AMP-AD項(xiàng)目的靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)工作，這些分子將用于研究阿爾茨海默癥動(dòng)物模型中的疾病改善潛力，特別是由NIA為遲發(fā)性阿爾茨海默癥聯(lián)盟所建立的、基于人類(lèi)病理學(xué)、遺傳學(xué)和轉(zhuǎn)譯生物標(biāo)記物研究的有機(jī)體開(kāi)發(fā)與評(píng)估模型。該研究小組將創(chuàng)建一個(gè)多樣化的阿爾茨海默癥藥物靶標(biāo)組合，代表新的、特別關(guān)注免疫途徑的治療假設(shè)。與NIH的開(kāi)放科學(xué)使命相一致，新中心將通過(guò)開(kāi)放獲取數(shù)據(jù)共享平臺(tái)和靶標(biāo)驗(yàn)證包向科學(xué)界提供數(shù)據(jù)和研究工具。
NIA的阿爾茨海默癥轉(zhuǎn)化研究主任Lorenzo Refolo博士稱(chēng)，“通過(guò)這些中心，科學(xué)家們將推進(jìn)新靶點(diǎn)的藥物發(fā)現(xiàn)，以吸引外部合作伙伴將其帶入臨床開(kāi)發(fā)。最終，我們需要許多候選療法針對(duì)疾病的多個(gè)方面進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)，因?yàn)椴惶赡苡幸环N方法可以治愈阿爾茨海默病?！?/p>
注：本文轉(zhuǎn)載自GoOA頭條。
