國(guó)產(chǎn)抗癌新藥率先獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市
撰文 | 湯佩蘭
責(zé)編 | 葉水送
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2019年11月15日，國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的生物制藥公司百濟(jì)神州宣布，其自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼（Zanubrutinib）通過美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)。這是FDA批準(zhǔn)的第一款完全由中國(guó)企業(yè)自主研發(fā)獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，預(yù)計(jì)澤布替尼在未來幾周內(nèi)在美國(guó)進(jìn)行銷售[1]。
圖片來源FDA官網(wǎng)
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認(rèn)定”，成為中國(guó)首個(gè)獲得該認(rèn)定的本土研發(fā)抗癌新藥，獲得“突破性療法認(rèn)定”的認(rèn)證可加快旨在治療嚴(yán)重疾病的藥物的開發(fā)和審查。今年8月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。
國(guó)產(chǎn)抗癌新藥澤布替尼
11月15日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，“澤布替尼”以“突破性療法”的身份，“優(yōu)先審評(píng)”獲準(zhǔn)上市。
澤布替尼用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，它是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗(yàn)，例如在針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解。
淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。2018年《柳葉刀》調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬[1]。
2013年，中國(guó)大陸淋巴瘤發(fā)病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例[2]。多數(shù)患者在確診時(shí)處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預(yù)后不良的困境，中位生存期為三至四年。
澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟(jì)神州化學(xué)研發(fā)負(fù)責(zé)人王志偉博士介紹，
“最初立項(xiàng)時(shí)，我們的目標(biāo)很明確，一定要做一個(gè)選擇性高、對(duì)靶點(diǎn)抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，希望將BTK靶點(diǎn)的特異性結(jié)合率達(dá)到最大化，并最大程度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。同時(shí)，我們通過工藝上的一系列改進(jìn)，力求實(shí)現(xiàn)藥物在體內(nèi)更好的吸收。”
2018年8月和10月，百濟(jì)神州向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對(duì)治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）與復(fù)發(fā)難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請(qǐng)，目前均被納入優(yōu)先審評(píng)通道。
2014年，澤布替尼的臨床試驗(yàn)國(guó)內(nèi)與國(guó)外同步進(jìn)行，但最終美國(guó)FDA優(yōu)先通過了百濟(jì)神州的上市申請(qǐng)。百濟(jì)神州高級(jí)副總裁汪來博士介紹，“澤布替尼從最初進(jìn)入臨床階段，就是在海外和國(guó)內(nèi)同步開展臨床試驗(yàn)，因?yàn)槲覀兊哪繕?biāo)是把自主研發(fā)的新藥推向國(guó)際，做出能夠比肩國(guó)際水平、贏得國(guó)際認(rèn)可的好藥。”
參考資料
[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical
[2]https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)33326-3/fulltext
[3]Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CACancer J Clin. 2016;66(2):115–32
